1 近年のドラッグロス内訳

具体例として輸血・移植や重い副作用の解消、医療費削減に寄与する画期的薬剤がある
開発の担い手は米系ベンチャーが中心、日本で上市しない意思決定が常態化しつつある可能性

既に生じているドラッグロス

将来起こり得るドラッグロス

ZYNTEGLO (遺伝子治療・深刻度A)

REACT (再生細胞医療・深刻度A)

適応症
(国内患者数)

βサラセミア1
(73人2)

糖尿病性腎症3
(127,888人4)

現在の
標準治療と
その問題点

骨髄移植か生涯にわたる輸血
• 移植による拒絶反応が続く
• 輸血は3週間毎に必要

血糖・血圧コントロールを経て透析
• 多くが透析になり5年で40%が死亡
• 透析は医療財政的に大きな負担

新規
モダリティ
の優位点

1回限りの投与により、血液細胞に作用し
ヘモグロビンを増加させる

自家細胞を活用し腎機能を保全
透析が不要に

米系ベンチャー

Note. 「既に生じているドラッグロス」は欧米で承認/上市済みだが日本で臨床開発未着手の製品、「将来起こり得るドラッグロス」は欧米でPhase3/申請中だが日本で臨床開発未着手の製品を指す
1.ヘモグロビンの異常による遺伝性疾患; 2.定期的な輸血が必要な重症患者; 3. 高血糖状態により腎臓内部の血管が障害を受ける; 4. 当該適応症のうち透析患者
出所: 各種公開情報

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