薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

原価計算方式

第一回算定組織
新

原価計算方式を採用する妥当性

成分名

令和４年３月２２日

薬

類似薬がない根拠

エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）

イ．効能・効果

全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステ
ロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しな
い場合に限る）

ロ．薬理作用

抗胎児性Ｆｃ受容体（ＦｃＲｎ）作用

ハ．組成及び
化学構造

２２７個のアミノ酸残基からなるサブユニッ
ト２個から構成される糖タンパク質（分子量：
約５４，０００）

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤
１週間間隔で４回を１サイクルとし繰り返す

本剤と同様の薬理作用や組成を
有する既収載品はないことか
ら、新薬算定最類似薬はないと
判断した。

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
有用性加算（Ⅰ）
該当しない
(３５～６０％)
該当する（Ａ＝５％）

補 正 加

有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

イ．新規作用機序（異なる標的分子）: ①－b＝1p

本剤は新規作用機序として、ＦｃＲｎに結合し内因性ＩｇＧ濃度を低下させること
により、臨床上の有用性を示したことから、有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝５％）を適用す
ることが適当と判断した。

算

市場性加算（Ⅰ） 該当する（Ａ＝１０％）
(１０～２０％)
本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。
市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特定用途加算
該当しない
(５～２０％)
小

児 加 算
該当しない
(５～２０％)

先 駆 加 算
該当しない
(１０～２０％)
新薬創出・適応外薬
解消等促進加算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当する（Ｈ１）

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不服意見の要点
上記不服意見に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

15

年

月

日