（別添１）
専門作業班にて、「医療上の必要性に係る基準」への該当性等を検討中の要望一覧

No.

要望番号

成分名

要望効能・効果

要望用法・用量

要望者

会社名

未承認薬
適応外薬
の分類

小児WG

迅速実用化

○

検討状況等

＜代謝・その他WG＞
ヒルシュスプルング病並びに類縁疾患患
者における術後腸管麻痺、イレウス

ⅣS-19

大建中湯

2

Ⅳ-94

シクロホスファミド（無水物換算）として，1日1回50 mg/kgを2～
シクロホスファミド 同種造血細胞移植（HLA半合致移植）
日本造血・免疫細胞療法
3時間かけて点滴静注し、移植後3日目, 4日目, または移植後3日 学会
塩野義製薬株式会社
水和物
時の移植片対宿主病の抑制
目, 5日目の2日間投与する。

3

4

Ⅳ-112

Ⅳ-113

メトトレキサート

日本小児外科学会

株式会社ツムラ
小太郎漢方製薬株式会
社

1

2
2
同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の メトトレキサートとして、15mg/m を移植後1日目に、10mg/m を移植後3日目、6 日本造血・免疫細胞療法
ファイザー株式会社
日目、11日目に投与する。HLA適合度、移植細胞源などに応じて適宜減量を考 学会
抑制
慮すること。

厚生労働科学研究費補
助金難治性疾患等政策
研究事業「早老症のエビ
Eiger Biopharmaceuticals
デンス集積を通じて診療
の質と患者ＱＯＬを向上す
る全国研究」研究班

ロナファルニブ

ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候
最初、115mg/m2を1日2回に分け、朝夕食後内服
群の死亡リスクの減少、異常プロジェリン増
2
加を伴うプロジェリア様ラミノパチーの治療 4カ月後、150mg/m 分２に増量

2
2
同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の メトトレキサートとして、15mg/m を移植後1日目に、10mg/m を移植後3日目、6 日本造血・免疫細胞療法
ファイザー株式会社
日目、11日目に静脈内に投与する。メトトレキサートによる毒性、HLA適合度、 学会
抑制
移植細胞源などに応じて適宜減量を考慮すること。

5

Ⅳ-140

メトトレキサート

6

Ⅳ-141

シクロホスファミド（無水物換算）として，1日1回50 mg/kgを2～
シクロホスファミド 同種造血細胞移植（HLA半合致移植）
日本造血・免疫細胞療法
3時間かけて点滴静注し、移植後3日目, 4日目, または移植後3日 学会
塩野義製薬株式会社
水和物
時の移植片対宿主病の抑制
目, 5日目の2日間投与する。

適応外薬

企業見解確定
今後の方針を検討
中

適応外薬

企業見解確定
今後の方針を検討
中

未承認薬

適応外薬

適応外薬

○

学会見解確認中

○

企業見解確定
今後の方針を検討
中

○

企業見解確定
今後の方針を検討
中

＜循環器WG＞
7

Ⅳ-54

8

Ⅳ-72

アミドトリゾ酸ナト
リウムメグルミン
液
魚油由来静脈注
射用脂肪乳剤
（精製魚油エマル
ジョン）

大腸CT検査の前処置における腸管内残 通常、成人には本剤20-100mL（腸管洗浄剤の容量に対し本剤5％程
渣の標識
度）を検査前に腸管洗浄剤とあわせて投与する。

日本消化器がん検診学
バイエル薬品株式会社
会

小児静脈栄養関連胆汁うっ滞における
栄養補給

日本小児外科学会

体重1 kgあたり1日1 g (Omegavenとして10 mL)を8 時間〜24時間かけ
て経静脈的に持続投与する（0.15g /kg/hrを越えない速度で投与する）

3

Fresenius Kabi
Deutschland GmbH

企業見解待ち

適応外薬

未承認薬

○