Ⅲ

各検討項目について

１．医療技術等の変化への対応
（１）in vivo 遺伝子治療に対する規制の検討
① 現状と課題
○ 法は、細胞加工物を用いる医療技術を規制の対象としている。したが
って、いわゆる遺伝子治療について、細胞加工物を用いるもの（いわゆ
る ex vivo 遺伝子治療）は、法の対象である一方、細胞加工物を用いな
いもの（いわゆる in vivo 遺伝子治療）は、法の対象外となっている。
○ また、他法令等において、臨床研究として行う in vivo 遺伝子治療
は、臨床研究法（平成 29 年法律第 16 号）及び遺伝子治療等臨床研究に
関する指針（平成 31 年厚生労働省告示第 48 号。以下「遺伝子治療等臨
床研究指針」という。）の対象となっているが、診療として行われる場合
には特段の規制がかかっていない。
※

国内において、いわゆる自由診療として行われている in vivo 遺伝子治療は、

インターネット検索のみで把握できたもので 66 件（平成 30 年 11 月～平成 31 年
３月 厚生労働省予算事業）

○

in vivo 遺伝子治療は、ex vivo 遺伝子治療と同様に、安全面や倫理面
の課題、後世への遺伝的影響、治療に用いるウイルス等による生物多様
性への影響等の課題があると考えられている。

② 中間整理までの主な議論
○ in vivo 遺伝子治療については、以下のような事情を踏まえ、診療と
して行われる場合も含め、何らかの法的枠組みを設けるべきという点
で、概ね意見が一致した。
・ in vivo 遺伝子治療には、ex vivo 遺伝子治療と同様のリスクがある
と考えられること
・ ex vivo 遺伝子治療に対しては法による規制がかかっていること
・ 医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法
律（昭和 35 年法律第 145 号。以下「医薬品医療機器等法」という。）
においては、in vivo 遺伝子治療製品も ex vivo 遺伝子治療製品と合わ
せて「再生医療等製品」として規制の対象となっていること
・ in vivo 遺伝子治療に用いるベクター（遺伝子発現構成体を細胞に導
入する際に使用されるもの）には、ex vivo 遺伝子治療に用いるベクタ
ーと同等の品質が求められること
○ 具体的な方法としては、再生医療等安全性確保法において、ex vivo
遺伝子治療と併せて in vivo 遺伝子治療も同法の適用対象とすべきでは
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