器）、投与経路（髄注、静注、関節腔内、皮下等）等によってそのリスクが変
わりうると考えられる。一方で、対象臓器や投与経路の組み合わせ等により、
どの程度のリスクが現状存在し、また今後想定されるのかという点に関しては
対象患者、対象疾患、対象臓器ごとに異なり、それらについて十分な科学的知
見が集積しているわけではない。将来的に、再生医療等技術のリスク分類に関
する科学的知見が集積した段階で改めて検討を行うのが望ましいと結論づけら
れた。
ワーキンググループにおいては、特別研究班による上記の結論が紹介され、
これらについて異論はなかった。将来的に、再生医療等技術のリスク分類に関
する科学的知見が集積した段階で、改めてリスク分類の考え方を検討するとさ
れた。
一方で、どのような内容の科学的知見を、データの信頼性を担保した上で、
どのように集め、どのように透明性をもって公表するのかといった論点が出さ
れた。また、昨今の技術革新により、構造体を有する細胞加工物、iPS 細胞か
らオルガノイドを作製したりする技術も開発されているが、このような構造体
を作製する新たな技術については、現状のリスク分類において考慮されておら
ず、リスクの視点、審査の視点等から引き続き検討が必要とされた。
（３）新規医療技術（エクソソームを含む細胞外小胞）への対応
法施行から５年以上が経過し、科学技術の進歩によって施行当時は想定して
いなかった新しい技術が普及してきている。エクソソームを含む細胞外小胞
（以下「エクソソーム等」という。）を利用した技術については、現状の再生
医療等技術と類似すると考えられるため、再生医療等安全性確保法の対象とす
べきかについて、特別研究班で検討が行われた。その結果、エクソソーム等そ
のものは、「細胞加工物」という概念には当てはまらず「細胞断片」として整
理されるものであり、また、細胞外小胞としてのエクソソーム等について、あ
る程度は定義づけできるかもしれないが、最終的なヒトへの投与の際の投与物
としての概念（内容物の品質、作成プロセス等）が現状において確定的に定義
づけできるわけではないと結論づけられた。さらに、エクソソーム等の有用性
について国内外の臨床研究・治験の現状を Clinicaltrials.gov 及び WHO によ
る ICTRP において確認を行ったところ、ほとんどが探索相（Phase 1, Phase
1/2, Phase 2）に該当するものだった。このことからも、エクソソーム等その
ものを治療手段として用いることについては、国内外で臨床研究・治験が緒に
ついたばかりであって、十分な科学的知見が集積したとまでは言えないため、
エクソソーム等について、科学的な観点からは、現状、新規医療技術として法
の対象とするのは困難であると結論づけられた。
厚生労働省において、欧米諸国を中心に諸外国における規制の状況について
調査を実施したところ、どの調査対象国もエクソソーム等による治療に対して
法規制やガイドライン等は定めておらず、各規制当局において既存の法的枠組
みを当てはめて対応がなされている現状が明らかとなった。
ワーキンググループにおいては、上記の特別研究班による結論、厚生労働省
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