後のフォローアップ体制、ウイルスベクター等の製造・管理や取扱業者に求め
られる要件について、特別研究班で検討が行われた。これらに加えて遺伝子治
療においては、遺伝子組換えウイルスを扱う際の生物多様性への影響につい
て、遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法
律（平成 15 年法律第 97 号。以下「カルタヘナ法」という。）の規制がかかる
ため、再生医療等安全性確保法とカルタヘナ法で求められる手続の関係性につ
いても検討が行われた。
委員会の構成要件については、in vivo 遺伝子治療及びこれと同等のリスク
を有する ex vivo 遺伝子治療の審査には、その品質や安全性の評価においてウ
イルスベクターや遺伝子治療の人への影響について識見を有する者の意見が重
要な意味をもつことから、その専門家の参画を構成要件として明記することの
必要性が指摘された。患者への投与後のフォローアップ体制については、染色
体等への影響が懸念される場合には、遺伝子治療を提供する対象患者やそのリ
スクの程度に応じて、15 年以上の長期経過観察が必要となる場合もあることが
指摘された。ウイルスベクター製造所においては、カルタヘナ法により第２種
使用等の拡散防止措置に関する確認申請が必要であり、細胞への遺伝子導入を
行う細胞培養加工施設においても、従来の細胞製造の要件に加えて拡散防止措
置が必要な工程が含まれる場合がある。ウイルスベクターを使用する医療機関
においては、カルタヘナ法により第１種使用規程の承認申請が求められること
が確認された。また、自由診療として提供される in vivo 遺伝子治療における
カルタへナ法の手続については、重複を避け一体的に審査することが望ましい
とされた。
ワーキンググループにおいては、委員会の構成要件について、特別研究班の
提案が支持され、「組換え DNA 技術を用いたウイルスベクター製造等の組換え
生物の取扱いについて識見を有する者」及び「遺伝子治療の人への影響につい
て十分な科学的知見及び識見を有する者」の参画を求めるなどが考えられる、
と整理された。患者への投与後のフォローアップ体制については、特別研究班
の提案に対する異論はなかった。自由診療として提供される in vivo 遺伝子治
療におけるカルタヘナ法の手続についても異論はなく、重複を避け一体的な審
査とするとされた。
ウイルスベクター製造所や、細胞への遺伝子導入にウイルスベクターを使用
する細胞培養加工施設において、カルタへナ法に基づく拡散防止措置が必須で
あることを前提として、再生医療等安全性確保法上、追加的に求める要件があ
るかどうかについて議論が行われた。現行の再生医療等安全性確保法におい
て、構造設備については法第 42 条1、製造管理や品質管理といった特定細胞加
工物製造事業者の遵守事項については法第 44 条2で定められている。このよう
1

同法施行規則第 89 条に細胞培養加工施設の構造、作業所、作業室、作業管理区域、清浄度管理区域、

無菌操作等区域、貯蔵設備、試験検査の具体的基準が示されている。
2
同法施行規則第 91 条から第 110 条に品質リスクマネジメント、製造部門及び品質部門、施設管理者、
職員、特定細胞加工物標準書、手順書等、特定細胞加工物の内容に応じた構造設備、製造管理、品質管

7