Ⅰ．はじめに
再生医療等の安全性の確保等に関する法律（平成 25 年法律第 85 号。以下
「再生医療等安全性確保法」という。）附則第２条においては、法施行後５年
以内に、法の施行の状況、再生医療等を取り巻く状況の変化等を勘案し、法の
規定に検討を加え、必要があると認めるときは、その結果に基づいて所要の措
置を講ずるものとされている。
このため、厚生科学審議会再生医療等評価部会は、令和元年７月から検討を
開始し、再生医療等の施策全般の見直しに関する議論を重ねるとともに、関係
団体からのヒアリングを実施し、同年 12 月 25 日に中間整理（以下「中間整
理」という。）を公表した。
中間整理を踏まえ、更なる検討が必要な事項について、専門的な見地から検
討を行うため、令和２年４月に再生医療等安全性確保法の見直しに係るワーキ
ンググループを設置するとともに、「医療技術等の変化への対応」に係る２つ
の特別研究「in vivo 遺伝子治療の規制構築に向けた研究」、「再生医療等安全
性確保法における再生医療等のリスク分類・法の適用除外の見直しに資する研
究」を行った。本とりまとめ（案）は、特別研究班の最終報告を受けたワーキ
ンググループの検討結果をとりまとめたものである。
Ⅱ．検討項目の現状
１．遺伝子治療（主に in vivo 遺伝子治療を想定）に対する法的枠組み
再生医療等安全性確保法は細胞加工物を用いる医療技術を対象としており、
遺伝子工学的改変を行った細胞を体内に投与する ex vivo 遺伝子治療について
は、臨床研究、自由診療のいずれの場合も法が適用される。一方、遺伝子工学
的改変を行ったウイルス等を直接体内に投与する in vivo 遺伝子治療について
は、臨床研究として行われる場合は臨床研究法（平成 29 年法律第 16 号）及び
遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成 31 年厚生労働省告示第 48 号）の対
象となるが、自由診療として行われる場合は特段の法的枠組みは設けられてい
ない。平成 30 年度に実施した調査事業において、インターネットの公開情報
だけでも 63 の医療機関ががんに対する in vivo 遺伝子治療の提供を標榜して
おり、法の適用を受けない in vivo 遺伝子治療の自由診療が実臨床において実
施されている可能性が明らかとなった。in vivo 遺伝子治療については、ex
vivo 遺伝子治療と同様に、安全面や倫理面の課題、後世代への遺伝的影響、
治療に用いるウイルスベクター等による生物多様性への影響等の課題があると
考えられており、中間整理では、in vivo 遺伝子治療を安全に提供しながら開
発・普及を推進していくためにも、自由診療も含めた何らかの法的枠組みを可
及的速やかに設ける方向で検討すべきであるとされた。
特別研究「in vivo 遺伝子治療の規制構築に向けた研究」では、このような
in vivo 遺伝子治療の規制構築に向けて、想定されるリスクやそのリスクを低
減するために必要な対策を明らかにし、その対策に合致した規制構築に向けた
あり方を提言することを目的としている。再生医療等安全性確保法において、
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