んでいることを考慮し、その進歩を先取りした技術までが含められた。
遺伝子治療・関連技術として検討する技術を「最終的にタンパク質等の発現
もしくは発現制御を行うこと」を目的としている技術と定義した上で、どのよ
うなモダリティ（縦軸：細胞への導入方法）でどのような種類の技術（横軸）
を用いて、それを行うのかという視点に基づいて分類が行われた（図１）。
遺伝子治療等臨床研究に関する指針では、モダリティに関わらず、「遺伝子
の導入又は改変を行う技術」が「遺伝子治療等」技術として定義されている
（遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること、特定の塩基配
列を標的として人の遺伝子を改変すること、遺伝子を改変した細胞を人の体内
に投与すること）。したがって、関連技術であっても、ウイルスベクター、プ
ラスミド又は遺伝子組換え細菌ベクターを用いる技術については、すべからく
「遺伝子導入」技術に該当するため、「遺伝子治療等」技術となる（図１）。一
方、上記に該当しない「関連技術」には、ゲノム編集技術を応用した技術
（DNA の改変を行わず核内で目的塩基配列（染色体 DNA）に結合することで発
現調節を行う技術）のほか、様々な技術が含まれており、それぞれの技術にお
いて想定されるリスクも様々であることから、「関連技術」のうち、どこまで
を法の範囲内とするかについて検討が行われた。
「関連技術」のうち、「ゲノム編集技術を応用した技術」（図１）について
は、技術的・リスク的な観点から「遺伝子治療等（遺伝子の導入・改変を行う
技術）技術」に近いと整理された。「ゲノム編集技術を応用した技術」以外
（図１、図２）については、技術群としての明確な切り分けが困難であると整
理された。以上のことから、「ゲノム編集技術を応用した技術」（図１、図２）
までを法の対象とするという結論が導かれた。また、「関連技術」の中には、
今後の技術的革新に伴って急速に普及する技術も含まれうることから、技術や
リスクが遺伝子治療と近似するものを迅速に法の対象に含めることができるよ
うな仕組みを検討する必要があると結論づけられた。
ワーキンググループにおいては、はじめに、遺伝子治療等臨床研究指針で定
義する「遺伝子治療等」技術に加え、特別研究班において「関連技術」のうち
「ゲノム編集技術を応用した技術」は技術やリスクが遺伝子治療と近似すると
されたことを踏まえ、法の範囲をどのようにすべきかについて議論が行われ
た。特別研究班の結論が支持され、遺伝子治療等臨床研究指針で定義する in
vivo 遺伝子治療を含めた「遺伝子治療等」技術を法の範囲に含める。「関連技
術」については、「遺伝子治療等」技術とリスクが近似する「ゲノム編集技術
を応用した技術」を法の対象範囲とするとされた。
次に、遺伝子治療及び関連技術の昨今の急速な技術進歩を踏まえ、現状では
想定されていない未知の「遺伝子治療等」技術であってリスクが近似するもの
に対し、迅速に対応することについてどう考えるかについて議論が行われた。
特別研究班の結論が支持され、今後の遺伝子治療及び関連技術の急速な進歩を
見据え、技術やリスクが近似するものに対しても、迅速に対応できる法体系と
することができないか検討すべきであるとされた。
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