ex vivo 遺伝子治療と合わせて in vivo 遺伝子治療も対象とすることとした場
合、in vivo 遺伝子治療は細胞加工物を用いる医療技術ではないため、同法の
枠組みを単純に活用することは困難である。このため、まずは in vivo 遺伝子
治療に対する法的枠組みを検討する上で必要となる、対象とする技術の範囲、
当該医療の提供にあたって求められる手続、使用するウイルスベクター等の安
全性確保対策などの具体的な内容について、遺伝子治療の専門的な見地を踏ま
えた調査を行い、自由診療として行われる場合を含め、その法的枠組みのあり
方に関して検討を行った。
２．再生医療等技術のリスク分類・適用除外範囲の見直し 等
再生医療等安全性確保法では、再生医療等技術をリスクに応じて第１種再生
医療等技術、第２種再生医療等技術、第３種再生医療等技術と分類し、再生医
療等提供基準の遵守や再生医療等提供計画の提出など、リスクに応じた手続を
課している。具体的には、第１種再生医療等技術としては、胚性幹細胞（ES 細
胞）や人工多能性幹細胞（iPS 細胞）、遺伝子を導入又は改変する操作を行った
細胞、投与を受ける者以外のヒトの細胞（他家細胞）に培養その他の加工を施
したものを用いる医療技術と定め、第２種再生医療等技術としては、培養した
幹細胞・細胞や、細胞の相同利用ではないものを用いる医療技術と定め、第３
種再生医療等技術としては、多血小板血漿（PRP）を用いた医療技術（相同利
用のもの）など、第１種・２種以外の再生医療等医療技術と定めている。
中間整理では、医療技術の進展に伴う再生医療等を取り巻く状況の変化等を
勘案し、現在の再生医療等技術のリスク分類が適切であるか、法の適用除外範
囲や各リスク階層の手続が適切であるかについて、当該技術のリスクと手続に
係る負担等を比較衡量しつつ、専門的な見地から検討すべきである、との提言
がなされた。
特別研究「再生医療等安全性確保法における再生医療等のリスク分類・法の
適用除外範囲の見直しに資する研究」では、上記の提言を受け、再生医療等技
術のリスク分類・法の適用範囲の見直しについて、得られている知見や法の運
用状況に照らし、
（１) 再生医療等安全性確保法の適用範囲及び手続の見直
し、
（２) 再生医療等技術としての分類の見直し、並びに（３）新規医療技術
（エクソソームを含む細胞外小胞）への対応の３点について検討を行った。
Ⅲ．検討結果
１．遺伝子治療（主に in vivo 遺伝子治療を想定）に対する法的枠組み
（１）法の対象とする遺伝子治療技術の範囲
in vivo 遺伝子治療及び ex vivo 遺伝子治療として再生医療等安全性確保法
の対象とすべき範囲について、特別研究班で検討が行われた。ゲノム編集で
は、多様なモダリティが用いられるのと同時に、ゲノム編集の技術が遺伝子改
変だけでなく遺伝子発現制御にまで及ぶ。その検討範囲については、現時点で
は未だ技術的に想定される範囲にとどまるものであっても技術開発が急速に進
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