による調査結果が紹介され、これらを踏まえ、エクソソーム等の再生医療等安
全性確保法上の取扱いについて議論が行われた。その結果、エクソソーム等に
ついては、細胞断片として整理することとし、ヒトへの投与物としての明確な
定義づけが困難であることや、諸外国における規制状況等も勘案し、現時点に
おいては、法の対象とはしないが、今後の医療技術の進展を踏まえ、必要に応
じ検討するとされた。
Ⅳ．とりまとめ
１．遺伝子治療（主に in vivo 遺伝子治療を想定）に対する法的枠組み
（１）法の対象とする遺伝子治療技術の範囲
○ 遺伝子治療等臨床研究指針で定義する in vivo 遺伝子治療を含めた「遺伝
子治療等」技術について、再生医療等安全性確保法の範囲に含める。「関連
技術」については、「遺伝子治療等」技術とリスクが近似する「ゲノム編集
技術を応用した技術」を法の対象範囲とする。
○ 今後の遺伝子治療及び関連技術の急速な進歩を見据え、技術やリスクが近
似するものに対しても、迅速に対応できる法体系とすることができないか
検討する。
（２）細胞医療と遺伝子治療の法的枠組みのあり方
○ 従来の「細胞医療（ex vivo 以外）＋ex vivo 遺伝子治療」の枠組みに加
え、in vivo 遺伝子治療のリスクに着目した新たな法的枠組みを整備す
る。
○ また、細胞医療にも in vivo 遺伝子治療に近いリスクを抱えた技術が今後
出現する場合に備え、例えば、in vivo 遺伝子治療で求められるものと同
等の手続を課すなど、その技術を想定した法的枠組みをあらかじめ設けて
おくことも考えられる。
（３）遺伝子治療の提供に求められる手続
○ 現行の再生医療等安全性確保法の手続を前提とし、審査を行う委員会、遺
伝子治療を提供する医療機関、ウイルスベクター等の製造・管理や取扱業
者において、遺伝子治療の提供に必要な手続を求める。例えば、委員会に
は、「組換え DNA 技術を用いたウイルスベクター製造等の組換え生物の取扱
いについて識見を有する者」及び「遺伝子治療の人への影響について十分
な科学的知見及び識見を有する者」の参画を求めるなどが考えられる。ま
た、カルタヘナ法の手続については、重複を避け一体的な審査とする。
○ なお、ウイルスベクターの製造所や、細胞への遺伝子導入にウイルスベク
ターを使用する細胞培養加工施設、ウイルスベクター等を使用する医療機
関において、再生医療等安全性確保法上、追加的に求める要件はないこと
が確認された。

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