（２）細胞医療と遺伝子治療の法的枠組みのあり方
法的枠組みをどのように構築すべきかについて検討するため、①細胞医療
（ex vivo 以外）、②ex vivo 遺伝子治療、③in vivo 遺伝子治療においてそれ
ぞれ想定されるリスクの比較が特別研究班で行われた。
②と③にはがん化、導入する遺伝子の発現産物やウイルスベクターそのもの
の抗原性、ゲノム編集酵素の免疫原性などの免疫毒性リスクという、遺伝子の
導入又は改変を行う技術に伴う共通のリスクがあることが確認された。がん化
リスクには投与を受けた患者に対する長期フォローアップ、抗原性にはウイル
ス検査・安全な原材料の使用、免疫毒性にはモニタリングの重要性が指摘され
た。
③には、②には存在しない特有のリスクとして、生殖細胞の遺伝子改変、使
用するウイルスベクターの排出による第三者への伝播、ウイルスベクターに対
する免疫応答が指摘された。これらのリスクを回避する基本的方策として、特
定の組織・臓器への局所投与、ゲノム編集酵素の組織特異的発現などの技術活
用が示唆された。
これらの検討から、特別研究班では、細胞医療と遺伝子治療に対する法的枠
組みとして、２つの考え方が提案された。
案１.
案２.

②③を「遺伝子治療」として同一の枠組みで管理
①②は現行のまま、③のみ新たに枠組みを整備

案１については、海外における遺伝子治療の定義とのずれがなく、②③の両
者に共通するリスクから同一の枠組みで管理するメリットがあるものの、現状
わが国において細胞医療として管理することに馴染んでいる②を切り出すこと
への懸念が示された。他方、案２については、最終的な投与物におけるリスク
の考え方で分けており、科学的な安全性の観点から望ましいという意見、現在
の枠組みを変えることなく③を加えるだけであり、法の運用上影響が少ないの
ではないかという意見が出された。特別研究班としては、案２を支持する意見
が多かった。
ワーキンググループにおいても、わが国の現行の枠組みを踏まえた案２を支
持する意見が多く出された。その結果、従来の「細胞医療（①＋②）」の枠組
みに加え、in vivo 遺伝子治療のリスクに着目した新たな法的枠組みを整備す
ることとされた。また、細胞医療にも in vivo 遺伝子治療に近いリスクを抱
えた技術が今後出現する場合に備え、例えば、in vivo 遺伝子治療で求められ
るものと同等の手続を課すなど、その技術を想定した法的枠組みをあらかじめ
設けることも考えてはどうか、とされた。
（３）遺伝子治療の提供に求められる手続
遺伝子治療の提供に求められる手続について、現行の再生医療等安全性確保
法において細胞医療に求められる手続のスキームを参考に、ex vivo 遺伝子治
療及び in vivo 遺伝子治療の審査を実施する委員会の構成要件、患者への投与
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