日本における
薬事承認状況

効能・効果
・BRAF遺伝子変異を有す
る悪性黒色腫
・BRAF遺伝子変異を有す
る切除不能な進行・再発の
非小細胞肺癌
承認年月（2剤併用とし
て）
2016年3月

米国・欧州における
薬事承認状況

効能・効果
・BRAFV600E/K遺伝子変
異を有する切除不能または
転移性悪性黒色腫
・BRAFV600E/K遺伝子変
異を有するリンパ節転移の
ある悪性黒色腫への術後治
療
・BRAFV600E遺伝子変異
を有する非小細胞肺癌
・BRAFV600E変異を有す
る局所進行または転移性未
分化甲状腺癌（米国）
承認年月（2剤併用とし
て）
2014年1月(米国）
2015年9月(欧州)

薬事承認までのロードマップ
BRAFV600変異陽性の低悪性度神経膠腫（LGG）、若しくは再発
又は難治性高悪性度神経膠腫（HGG）を有する小児及び青少年患
者を対象にトラメチニブとの併用によるダブラフェニブの効果を
評価する第Ⅱ相、非盲検、国際共同試験

有用性が
認められた場合

適応追加

対象： BRAFV600変異陽性の低悪性度神経膠腫（LGG）、若しくは再発又は難治性高
悪性度神経膠腫（HGG）を有する小児及び青少年患者
デザイン：非盲検, LGG 2:1の比率で治験薬群と化学療法群に無作為割付, HGG 単群
登録症例数：LGG 102名、HCG 40名 （日本人 13名）
参考
試験期間：2017年12月～2025年10月（登録期間 終了）
データ

医療としての
有用性が認め
られなかった
場合
開発中止

【患者申出療養】
BRAFV600変異陽性の進行性神経膠腫を有する小児を対象とした
ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法に関する患者申出療養

対象：BRAFV600変異陽性の神経膠腫を有し、かつ実施すべき標準治療が存在しない15歳未満の小児
目的：ダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法の有効性と安全性を評価
評価項目：投与開始後16週までの最良総合効果、無増悪生存期間、有害事象
症例数見込み：4症例
予定期間：登録期間 18か月 追跡期間：初回投与から少なくとも2年間
実施医療機関：九州大学病院
安全性上の問題等で、継続が不適切と
考えられた場合
患者申出療養の取り下げ

12