薬事承認申請までのロードマップ
患者申出の試験薬：トラスツズマブ エムタンシン（遺伝子組換え）
医師主導治験の治験薬：①トラスツズマブ エムタンシン（遺伝子組換え）、②トラスツズマブ デルクステカン（遺伝子組換え）

適応疾患： HER2陽性の進行期乳房外パジェット病

医師主導治験

患者申出療養

試験名：HER2陽性の進行期乳房外パジェット病に対するト
ラスツズマブ エムタンシン又はトラスツズマブ デルクステカ
ン治療のランダム化第Ⅱ相臨床試験［RandomHER2 trial］
・ 試験デザイン：オープンラベル、多施設共同
・ 主要評価項目：奏効率
・ 予定期間：2020~2021年度より5年間
・ 被験者数：33例（HER2陽性22例、HER2低発現11例）
・ 対象：進行期乳房外パジェット病の治療のため、研究実
施期間中に治験実施施設の皮膚科外来を受診する患者の
うち、HER2陽性/低発現の患者

試験名：HER2陽性の進行期乳房外パジェット病に対する
HER2阻害薬療法の安全性及び有効性評価試験
［TEMENOS trial］
・ 試験デザイン:オープンラベル、シングルアーム、単施設
・ 主要評価項目： 奏効率
・ 予定期間： 2020年4月より2025年3月まで
・ 被験者数：最大16例
・ 対象：進行期乳房外パジェット病の治療のため、研究実
施期間中に当院皮膚科外来を受診する患者のうち、HER2
陽性かつトラスツズマブ既治療の患者

適格基準（主なもの）
• HER2陽性かつトラスツズマブ既治療の乳房外パジェット病患者
• ECOGのPerformance Statusが0又は1の患者
• RECIST 1.1に定義される標的病変を1つ以上有する
• 主要臓器機能が保たれている患者
• 年齢 20歳以上
• 重篤な合併症がない患者

欧米での現状
保険収載：米国（無） 欧州（無） ガイドライン記載：（無）

進行中の臨床試験（無）

投与スケジュール
投与はday1に行い、21日（3週）を1コースとして、「研究薬投与の中
止基準」のいずれかに該当するまで投与を繰り返す。最大2年間。

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薬
事
承
認
申
請
検
討