薬事承認取得・保険収載までのロードマップ

米国：
2007年4月（オーファンドラッ
グ指定）
ガイドライン記載有
主な臨床試験成績
初発髄芽腫21例に対する自
家移植：完全奏功17例
（81%）、3年無イベント生存
率と全生存率は各49%と
60%。再発髄芽腫25例に対
する自家移植：移植後30日
以内に早期死亡3例、再発
16例、無イベント生存6例の
移植後観察期間中央値
151.2か月。
注意すべき副作用等
易感染性、敗血症、貧血、
白血球減少、血小板減少、
腎不全、ショック、肝障害等

2016/12/31現在

再発または難治性の髄芽腫
/PNET/ATRTに対するチオテパを用
いた自家末梢血幹細胞移植に関す
る研究
対象：0歳以上19歳以下の再発また
は難治性の髄芽腫/PNET/ATRT（※）
目的：患者の申出に応えつつ、未だ
薬事承認・保険収載の可否判断を
行うには有効性・安全性の根拠が
十分でない、評価の定まっていない
治療法の、本邦での実施可能性・安
全性プロファイルの確認を行う
評価項目： 自家末梢血幹細胞移植
後100日以内の全死亡率
予定期間： 登録期間2017年8月末
まで、追跡期間自家末梢血幹細胞
移植後1年、解析期間1年
実施医療機関： 名古屋大学医学部
附属病院

企業治験もしくは医師主導治験
（薬物動態試験）

欧州：
効能・効果 血液悪性腫瘍・
固形癌に対する自家移植前
治療、血液悪性腫瘍に対す
る同種移植前治療
承認年月 2010年5月

患者申出療養

薬事承認に
至らなかった
場合

企業治験もしくは医師主導治験

欧米における薬
事承認状況

保
険
収
載
有用性が
認められ
た場合

（※）同種同効薬で別途実施されている企業治験では、
原疾患に対する他の治療を 行っている患者は除外

安全性上の問題等で、
実施継続が不適切と
考えられた場合

患者申出療養の取り下げ 4

医療としての有用性が
認められなかった場合

開発中止

薬
事
承
認