薬事承認申請までのロードマップ
試験薬：リツキシマブ（RTX）（製品名：リツキサン）

予定している適応疾患 ：ステロイド治療抵抗性天疱瘡

（海外）PRMPHIX Study
・試験名：A Randomized, Double-Blind Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Rituximab Versus MMF in Patients
With Pemphigus Vulgaris
・試験デザイン：Double Blind
・実施施設：北米、欧州、中東および南米から60施設
・期間：2015年5月～2019年5月
・被験者数：124例
・主要評価項目：有効性

（国内）医師主導治験
・試験名：ステロイド治療抵抗性の天疱瘡患者を対象としたIDEC-C2B8の医師主導による
オープンラベルシングルアーム多施設共同第Ⅱ相臨床試験 (P-IDEC)
・試験デザイン：単群オープン試験
・期間：2016年10月～2019年3月
・被験者数：10例
・実施施設：慶應大学、北海道大学、岡山大学、久留米大学
・主要評価項目：有効性、安全性
患者申出療養
【対象症例】
・ ステロイド治療抵抗性の天疱瘡症例
・ 複数の免疫抑制剤を使用中または
リツキシマブ投与歴がある(※)
・ 主要臓器機能が保たれている
・ 年齢 満20歳〜80歳
・ 慢性感染症、活動性感染症がない

患者申出療養
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試験名：難治性天疱瘡患者に対するリツキシマブ治療の安全性試験
試験デザイン：単群オープン試験
主要評価項目： 安全性
副次評価項目： 寛解率、有効性

【予想される有害事象】感染症等
【治験と並行して患者申出療養を行う理由】
複数の免疫抑制剤の使用が必要な患者や
リツキシマブ既治療例で病勢再燃のある患
者への安全性の確認
(※)医師主導治験の適格基準から外れる部分

3

安全性情
報（参考
データ）

欧米での現状
薬事承認：米国（有・無） 欧州（有・無）
ガイドライン記載：（有・無）
→概要：難治例への標準治療
進行中の臨床試験（有・無）
→概要：免疫抑制剤との比較試験

薬
事
承
認
申
請