乏しく、少なくとも更なるルールの見直しを行うべきではないと考える。
４．薬価収載時の有用性系加算について
○平成22年に新薬創出等加算が試行的に導入され、比較薬の価格水準が改善されたこ
と、有用性系加算は新薬創出等加算の品目要件の主要な要件として薬価収載後の医薬
品の評価としても重要性が高くなっていることなど、新薬算定を取り巻く環境は変化
しているが、近年、加算体系及び加算率について大きな見直しは行われていない。
○特許期間中の新薬の薬価が維持される仕組みが改善されることを前提とし、個々の品
目の有用性が適切に評価されるよう、比較薬の価格水準の改善も考慮した加算体系の
見直しの検討が必要と考える。
○現状の有用性系加算体系では、実薬比較臨床試験が困難な領域での新薬や新たなモダ
リティなど従来と異なる概念の新薬、早期に日本に上市される新薬の評価が困難であ
ることから、例えば、以下のような点について改善を検討する必要があると考える。
・ 近年、患者数が非常に少ないことや疾患特性などの理由により、統計的検出力を有
した実薬比較臨床試験を実施できない領域の新薬開発が活発に行われている。現行
の要件ロは実薬比較試験を前提に設けられているため、例えばプラセボ対照試験に
より有効性・安全性を立証することが標準的に行われる疾患領域の新薬についての
評価が不十分となり、公平性の面で課題があると考える。既存薬との直接的な比較
が難しい場合には、疾患領域や疾患特性による不公平を是正し、評価の公平性が担
保できるようにするため、適切な間接比較データの活用を可能とすべきである。
・ 日本に早期に上市した場合に、標準治療としての位置づけなどについて国内外のガ
イドライン等で新薬が評価されていないために加算要件を満たすことが困難なケー
スがあると認識している。そのため、日本よりも海外で先に上市した方が有用性加
算として評価されやすいという側面がある。革新的な新薬を欧米に遅れることなく
早期に日本に上市し、新薬にアクセスできる環境を促す観点から、日本に早期上市
した場合の直接的な加算を新たな評価軸として追加することや、市販後に評価でき
るように見直すべきである。
・ 現行の薬価算定ルールは精緻かつ複雑化しているが、新規作用機序医薬品の革新性
及び有用性に係る基準（別表10）と有用性系加算が評価している内容は実質的に同
様であり、加算率にメリハリを付けた上で統合することなど、国民に分かりやすい
仕組みに見直すべきである。
○加えて、薬事承認を目的として医薬品の品質、有効性、安全性に関する評価をまとめ
ている審査報告書の記載を基本として有用性系加算の適用を判断することには一定の
限界があると考えられることから、多様な医薬品の価値を適切に薬価に反映し得る透
明性の高い薬価算定プロセスの構築等について検討を進める必要があると考える。

５．外国平均価格調整について

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