（2）評価根拠とするデータ範囲の拡充


課題認識：
 加算の判断の根拠となるエビデンスの取扱いについても以下のような課題がある。

倫理上の課題，疾患特性により実薬対照比較試験が困難な新薬や、希少疾病
医薬品で単群試験のみで承認されている新薬等、既存治療と直接比較して優




れていることをデータで示すことができない場合には加算が認められにくい。
加算の判断は、主に承認審査における審査報告書で評価された試験成績に基
づいて行われるため、主要評価項目による評価に偏重し、審査報告書に記載さ
れないデータや、審査報告書に記載されていても主要評価項目以外のデータ
は、評価の対象とならないことが多い。

提案事項：


以下のデータも、有用性系加算の根拠として評価の対象とすべき。

承認審査に用いられた主要な臨床試験成績のうち、副次的評価項目であ





っても重要な成績が示されているデータ（実薬に対する優越性、QOL の
改善等）
薬事審査に参考資料として提出された資料・データ
海外の規制当局が薬事審査あるいは保険償還の評価の際に用いた、統計
学的処理がなされた間接比較データ
その他、査読付き学術誌に論文化されている直接比較・間接比較・QOL
等患者報告アウトカム、生産性損失等のデータ

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