先進医療審査の事前照会事項に対する回答３

先進医療技術名： 自己脂肪組織由来多系統前駆細胞を用いた歯周組織再生療法
2024 年 3 月 1 日
所属・氏名： 大阪大学歯学部附属病院 口腔治療・歯周科 村上伸也
１．登録時の歯周炎の重症度（例えば、選択基準 2）に示されている歯槽骨吸収度、アタッチメントロ
ス、プロービングポケットデプス等）が、主要評価項目である 36 週後の CAL 獲得量に強く影響する
のであれば、本試験の統計的仮説の検証の可否は、登録される被験者の重症度に依存することに
なり、症例登録の関する選択バイアスの影響等により試験成績の一般化可能性が失われることが
懸念されます。この懸念が生じる可能性について申請者の見解をご説明頂き、可能性がある場合は
どのような方策で検証的臨床研究（第 IIb/III 相）としての一般化可能性を担保していくのかご説明く
ださい。
【回答】
ご指摘を頂き、ありがとうございます。
先行実施した臨床研究では、被験者 12 例の登録時の重症度と移植 36 週後のＣＡＬ獲得量に相関関
係は認められませんでした。本試験では、症例数が 30 例と増えることから、ご指摘の懸念が生じる可能
性はあると考えておりますが、本試験はロードマップにお示しした通り有効性探索試験と位置付けており、
得られる結果は、今後実施する検証的臨床研究の統計解析方法に活用する予定です。
なお、試験実施計画書に記載のある検証的試験は探索試験に誤記修正を致しました。混乱を招き、
大変申し訳ございません。

２．ロードマップにおいて示されている本試験後の「先進医療もしくは治験」はランダム化比較試験とし
て実施する予定であるのかご説明ください。
【回答】
ご指摘を頂き、ありがとうございます。
本試験後に実施する「先進医療もしくは治験」のランダム化等の試験デザインについては、本試験で
得られる結果を踏まえ、PMDA と十分に相談のうえ決定する予定です。

３． 臨床研究実施計画書 8 頁の「研究方法」欄には、目標登録症例数は 35 例である旨が説明され
ています。他方でセクション 7.1 では、目標被験者数は 30 例であると説明されています。統計学的に
必要な症例数 30 例に、脱落例 5 例を上乗せした 35 例を目標登録被験者数としているのであれば、
セクション 7.1 や統計解析計画書においてもこの旨を記載してください。
【回答】
ご指摘を頂き、ありがとうございます。
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