（参考）先駆的医療機器指定制度
世界に先駆けて、革新的医薬品・医療機器・再生医療等製品を日本で早期に実用化すべく、世界に先駆けて開発され、
早期の治験段階で著明な有効性が見込まれる医薬品等を指定し、各種支援による早期の実用化（例えば、医療機器では
通常の半分の6ヶ月間で承認）を目指す製品を「先駆的医療機器」をとして指定する制度*。
＊：令和2年8月までは「先駆け審査指定制度」として運用

１．指定基準

２．制度の内容

①治療方法／診断法の画期性について

①優先相談

原則として、医療機器では新規原理、体外診断用医薬品では新規
原理／新規測定項目、再生医療等製品では新規作用機序を有する
もの（新医療機器等）

②一刻も早い実用化が求められている疾患について
以下のいずれかの疾患に該当するもの
・生命に重大な影響がある重篤な疾患
・根治療法がなく症状（社会生活が困難な状態）が継続している
疾患

③対象疾患に係る著明な有効性について
既存の治療法／診断法がない又は既存の治療法／診断法に比べて
大幅な改善が見込まれること（著しい安全性の向上が見込まれる
場合も含む）

④世界に先駆けて日本で早期開発・申請されるものについて
日本における早期からの開発を重視し、世界に先駆けて日本で申
請される（同時申請も含む）予定のもの。なお、非臨床試験まで
の結果により、有効性等が一定程度期待できる製品であって、日
本を含めた形で治験を実施するものが望ましい。
※指定段階で、世界で一番早く日本に申請を目指していることが確認できれば、
他国の開発優遇制度との重複指定は問題ない。

〔2か月

→

1か月〕

⇒優先対面助言として、搬入資料を用意した上で随時募集対応とする
ことで、事実上1ヶ月で実施する（資料搬入は4週間前）。

②事前評価の充実

〔実質的な審査の前倒し〕

⇒先駆け審査指定を受けた品目は原則として、事前の相談制度を活用
する。
⇒精度の高い相談資料及び確定的な相談記録の要求は時間と負荷が増
加するため、相談資料・相談結果記録をより簡便なものとする新た
な相談枠を設定する。

③優先審査

〔12か月→6か月（医療機器の場合）〕

⇒審査、QMS／GCTP調査、信頼性調査のスケジュールを厳密に管理
することで、例えば、医療機器の総審査期間の目標を6か月に短縮
する。

④審査パートナー制度

〔PMDA版コンシェルジュ〕

⇒専任の担当部長級職員をコンシェルジュとして指定し、節目毎に進
捗確認の面会、督促指示等を行い、必要な部署との連絡調整を行う
ことにより、円滑な開発を促進する。

⑤製造販売後の安全対策充実〔使用成績評価期間／再審査期間〕
⇒法律の範囲内で合理的に設定する。

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