除外基準（稀少疾患や重篤な疾患等への対応について）

品目

①対象患者数が少ないために単価（薬価等）
が高くなってしまう品目

② ICER（QALY）では品目
の有する価値を十分に評
価出来ない品目

対象
品目

・治療方法が十分に存在し
ない稀少な疾患（※１）のみに
用いられる品目
・小児のみに用いられる品
目（※２）

・抗がん剤（※３）

対応
（案）

当該品目を費用対効果評価
の対象から除外する（※４）

・適応症の一部に、治
療方法が十分に存在し
ない稀少な疾患（※１）
や小児疾患（※２）が含
まれる場合

評価の対象とするが、総合的評価
及び価格調整で配慮を行う（※５）

（※１） 指定難病、血友病及びHIV感染症を対象。
（※２） 日本における小児用法・用量承認が取得されている品目。
（※３） 承認された効能効果において悪性腫瘍が対象となっており、悪性腫瘍患者を対象に分析を行った場合に配
慮を行う。
（※４） ただし、市場規模の大きな品目（350億円以上）、単価が高い品目等については、中医協総会の判断に
より費用対効果評価の対象とする。
（※５） 「公的介護費や生産性損失」を含めた分析結果については、国内の知見に基づき行われたものに限り、併
せて提出することは可能とする。価格調整には用いないが、提出された分析結果は公表し、事例を集積した上
で、今後の仕組みの参考とする。

National Institute of Public Health, Japan

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