希少がん等に対するコンパニオン診断薬の開発状況について
○ 希少がんを対象とする医薬品のコンパニオン診断薬に加え、ある癌種において遺伝子変異又は蛋白発現異常等を有する患者の割合
が少ない場合のコンパニオン診断薬について、対象患者数が少ないことにより開発が困難であるとの指摘がなされている。
○希少がん・希少フラクションに対するコンパニオン診断薬の規制緩和および既承認医薬品利用に関する要望書（2022年５月13日）（抄）

国立がん研究センター中央病院 日本製薬工業協会 医薬品評価委員会 MASTER KEY プロジェクト研究者・参加企業一同 等
私たちは、希少であることで治療開発が遅れている分野で、産学患者が協働し、その推進を図っています。個別化医療のための治療薬の選
択等に用いる診断薬等（以下「コンパニオン診断薬等」という。）及び関連する医薬品の取扱いについては、「コンパニオン診断薬等及び関連す
る医薬品の承認申請に係る留意事項について」（平成 25 年 7 月 1 日付け薬食審査発 0701 第 10 号厚生労働省医薬食品局審査管理課長通
知）において定められており、当該通知の中で、特定の標的分子の発現等が確認された患者のみを投与対象とした分子標的薬等の医薬品の
承認申請時期について、「原則として、当該医薬品の承認申請を行う際は、同時期に当該コンパニオン診断薬等の承認申請が行われるべきで
あること。」と記載されています。
希少がん・希少フラクションに対する医薬品開発に特有の事情として、対象患者が著しく細分化される傾向にあり、医薬品の投与対象患者数
が絞られてきています。当該医薬品に対応するコンパニオン診断薬等の開発には、同時申請を達成するために各診断薬会社への膨大な投資
が必要な場合や、医薬品の申請時期に合わせたコンパニオン診断薬等の申請が難しい状況では医薬品の申請を遅らせざるを得ない場合が生
じています。このようにコンパニオン診断薬開発への投資と対価のアンバランスが、結果として、希少がん・希少フラクションに対する医薬品の開
発が進まない一因となっています。
希少がんおよびがん診療において個別化・希少フラクション化がより一層進み、医薬品開発においても高度な技術と膨大なリソースを要する
状況となっている昨今、医薬品とコンパニオン診断薬等の開発着手にラグが既に生じていると共に、米国と日本の医薬品承認時期のラグ（ドラッ
グラグ）も年単位と患者の不利益に繋がる深刻な状況になっています。
（中略）
希少がん・希少フラクションの定義：（希少がん医療・支援のあり方に関する検討会. 希少がん医療・支援のあり方に関する検討会 報告書.平成
27 年 8 月より）
希少がん：「①概ね罹患率（発生率）が人口 10 万人当たり 6 例未満であり、②数が少ないため診療・受療上の課題が他のがん種に比べて大
きいがん」1）。
希少フラクション：癌種において遺伝子変異を有する患者の割合が５％未満

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