コンパニオン診断薬等の開発及び承認申請について
○ コンパニオン診断薬については、対応する医薬品と同時期に承認申請が行われるべきとされている。
○ ただし、希少がんを対象とし、がんゲノムプロファイリング検査の結果に基づき投与した場合にも同等の有効性が期待できる等の条件を
満たした医薬品の場合においては、医薬品の申請を先行してよいとされているものの、その場合であっても、コンパニオン診断薬の承認申
請を行うことが承認条件として付されることとなっている。
○コンパニオン診断薬等及び関連する医薬品の承認申請に係る留意事項について（平成25年７月１日付け薬食審査発0701第10号厚生労働省医
薬食品局審査管理課長通知）
２ コンパニオン診断薬等及び関連する医薬品の承認申請及び治験の届出に係る取扱い
（１）承認申請に係る留意事項
ア コンパニオン診断薬等を用いる必要がある医薬品であって、当該コンパニオン診断薬等が承認されていない場合には、原則として、当該
医薬品の承認申請を行う際は、同時期に当該コンパニオン診断薬等の承認申請が行われるべきであること。そのために、当該医薬品の申
請者は、コンパニオン診断薬等の開発について、自ら、又はあらかじめコンパニオン診断薬等に係る他の開発企業と連携し、双方で開発や
申請に必要な情報の共有に努めるなどして、十分に推進すべきであること。
○希少がんを対象として自ら治験を実施する者による医薬品の治験 によって開発された特定のバイオマーカーに基づき投与される医薬品の承認
申請に係る取扱いに関する留意事項（令和５年２月24日付け薬生薬審発0224第５号・薬生機審発0224第１号厚生労働省医薬・生活衛生局医
薬品審査管理課長・医療機器審査管理課長通知）
１ 対象範囲
本通知の対象範囲は、以下の（１）～（３）のいずにも該当する医薬品とする。（略）
（１）希少がんを対象として医師主導治験 によって得られた臨床試験成績に基づき医薬品製造販売業者が医薬品の一部変更承認申請 を予定
する医薬品
（２） 医薬品の承認申請と同時期に 体外診断用医薬品又は医療機器の製造販売業者が、当該CDxの承認申請を行えない場合
（３） 薬事承認されている遺伝子変異解析プログラム等を用いたがんゲノムプロファイリング検査（以下、「CGP検査」という。）の結果に基づき当該
医薬品を使用した場合に、臨床試験の被験者と同等の有効性及び安全性が期待できることが説明可能な医薬品
２ 承認申請に係る取扱い
上記１．を満たす医薬品であって、 当該医薬品の一部変更承認申請と 同時期に当該医薬品に関するCDxの承認申請が行えない場合は、当
該医薬品の一部変更承認申請を先行して行っても差し支えないこと。
なお、本通知の対象となった場合も、CDxを開発することが基本であり、本通知に基づき一部変更承認申請がなされた医薬品は、承認にあ
たっては承認のあった日から一定の期限までに当該医薬品の CDx の承認申請を行うことを承認条件として付されること に留意すること。

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