（参考）希少疾病用医薬品等の指定制度について
医療上の必要性が高いにも関わらず、患者数が少なく、研究開発が進まない医薬品・
医療機器・再生医療等製品（医薬品等）の開発の支援

制度の目的

希少疾病用医薬品等の指定要件
対象者数が国内において５万人に達しないこと
又は当該医薬品等の用途が指定難病であること

対象者数
医療上の必要性
開発の可能性

代替する適切な医薬品等又は治療方法がないこと、又
は既存の医薬品等と比較して著しく高い有効性又は安
全性が期待されること

これらの条件を
満たす医薬品等を
指定
（薬機法第77条の２）

対象疾病に対して、当該医薬品等を使用する根拠があ
り、開発計画が妥当であること

支援等の内容について
優先的な治験相談及び優先審査の実施
総審査期間(80%タイル値)
(令和５年度PMDA目標)

＜医薬品医療機器総合機構＞

新医薬品及び新再生医療等製品（優先品目）9ヵ月（通常品目は12ヵ月）
新医療機器（優先品目）10ヵ月（通常品目は１４ヵ月）

申請手数料の減額
試験研究費への助成金交付

＜医薬基盤･健康･栄養研究所＞

指定から承認申請までに必要な試験研究に要する直接経費の2分の1に相当する額を上限。

税制措置上の優遇措置

＜医薬基盤･健康･栄養研究所による認定＞

助成金を除く希少疾病用医薬品等の試験研究費総額の20％が税控除の対象。

研究開発に関する指導・助言

＜医薬基盤･健康･栄養研究所＞

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