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資料3-1 ミコフェノール酸モフェチル (8 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00031.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第57回 ） |
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５．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について
（１）無作為化比較試験、薬物動態試験等の公表論文としての報告状況
＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）
、検索結果、文献等の選択理由の概略等＞
国内外の公表文献を、以下の①及び②の方法で検索した。
①データベース：PubMed
検索日：2023 年 1 月 12 日
検索式：(Mycophenolate mofetil or CellCept or MMF) and (sclerosis or scleroderma)
検索結果：496 件
選定文献：496 件のうち、SSc-ILD 患者を対象とし、比較対照を設けた MMF の海外臨床
試験に係る報告 4 報 4),19),15)エラー! 参照元が見つかりません。, 14)を選定し、以下に示す。ま
た、SSc-ILD 患者に対する MMF の国内使用実態に関する報告が 1 報 37)捕捉
された。なお、SSc-ILD 患者を対象とした MMF の薬物動態試験は捕捉されな
かった。
②データベース：医中誌 Web（医学中央雑誌刊行会のデータベース）
検索日：2023 年 1 月 12 日
検索式：(ミコフェノール酸＋セルセプト＋MMF) * (硬化症＋強皮症－全身性)
論文種類：原著論文、総説、会議録
検索結果：112 件
選定文献：112 件中に SSc-ILD 患者を対象とした臨床試験に係る報告はなかった。SScILD 患者に MMF を投与した症例報告 4 報 38),39),40),41)が捕捉され、経口ステロ
イド薬との併用で MMF を 1.0～3.0 g/日で投与したとき、MMF が肺機能の増
悪抑制に有効であったこと等が記載されている。
＜海外における報告＞
1.
Tashkin DP et al. Mycophenolate mofetil versus oral cyclophosphamide in scleroderma-related
interstitial lung disease (SLS II): a randomised controlled, double-blind, parallel group trial.
Lancet Respir Med 2016; 4: 708-19 4)（以下、
「SLSⅡ試験」
）
呼吸困難、肺機能及び高分解能コンピュータ断層撮影（以下、
「HRCT」
）に関する基準※2
に合致した SSc-ILD 患者（28～79 歳、平均年齢 52.3 歳）を対象に、CYC に対する MMF の
優越性を検証することを目的とした無作為化二重盲検並行群間比較試験が実施された。
被験者は、MMF 群（1 回 1,500 mg を 1 日 2 回、24 カ月間投与）及び CYC 群（2.0 mg/kg/
日で 12 カ月経口投与後、プラセボを 12 カ月投与）の 2 群に無作為に割り付けられた。
無作為化された 142 例（MMF 群 69 例、CYC 群 73 例）のうち、HRCT に関する基準を
満たし、少なくとも 1 回評価された 126 例（MMF 群 63 例、CYC 群 63 例）が主要な解析
に含まれた。
試験中止例は、MMF 群 20 例（死亡 1 例、患者希望 8 例、有害事象 7 例等）及び CYC 群
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（１）無作為化比較試験、薬物動態試験等の公表論文としての報告状況
＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）
、検索結果、文献等の選択理由の概略等＞
国内外の公表文献を、以下の①及び②の方法で検索した。
①データベース：PubMed
検索日：2023 年 1 月 12 日
検索式：(Mycophenolate mofetil or CellCept or MMF) and (sclerosis or scleroderma)
検索結果：496 件
選定文献：496 件のうち、SSc-ILD 患者を対象とし、比較対照を設けた MMF の海外臨床
試験に係る報告 4 報 4),19),15)エラー! 参照元が見つかりません。, 14)を選定し、以下に示す。ま
た、SSc-ILD 患者に対する MMF の国内使用実態に関する報告が 1 報 37)捕捉
された。なお、SSc-ILD 患者を対象とした MMF の薬物動態試験は捕捉されな
かった。
②データベース：医中誌 Web（医学中央雑誌刊行会のデータベース）
検索日：2023 年 1 月 12 日
検索式：(ミコフェノール酸＋セルセプト＋MMF) * (硬化症＋強皮症－全身性)
論文種類：原著論文、総説、会議録
検索結果：112 件
選定文献：112 件中に SSc-ILD 患者を対象とした臨床試験に係る報告はなかった。SScILD 患者に MMF を投与した症例報告 4 報 38),39),40),41)が捕捉され、経口ステロ
イド薬との併用で MMF を 1.0～3.0 g/日で投与したとき、MMF が肺機能の増
悪抑制に有効であったこと等が記載されている。
＜海外における報告＞
1.
Tashkin DP et al. Mycophenolate mofetil versus oral cyclophosphamide in scleroderma-related
interstitial lung disease (SLS II): a randomised controlled, double-blind, parallel group trial.
Lancet Respir Med 2016; 4: 708-19 4)（以下、
「SLSⅡ試験」
）
呼吸困難、肺機能及び高分解能コンピュータ断層撮影（以下、
「HRCT」
）に関する基準※2
に合致した SSc-ILD 患者（28～79 歳、平均年齢 52.3 歳）を対象に、CYC に対する MMF の
優越性を検証することを目的とした無作為化二重盲検並行群間比較試験が実施された。
被験者は、MMF 群（1 回 1,500 mg を 1 日 2 回、24 カ月間投与）及び CYC 群（2.0 mg/kg/
日で 12 カ月経口投与後、プラセボを 12 カ月投与）の 2 群に無作為に割り付けられた。
無作為化された 142 例（MMF 群 69 例、CYC 群 73 例）のうち、HRCT に関する基準を
満たし、少なくとも 1 回評価された 126 例（MMF 群 63 例、CYC 群 63 例）が主要な解析
に含まれた。
試験中止例は、MMF 群 20 例（死亡 1 例、患者希望 8 例、有害事象 7 例等）及び CYC 群
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