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先端的バイオ創薬等基盤技術開発事業の事後評価結果（案） (13 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.lifescience.mext.go.jp/2024/02/112060221.html |
| 出典情報 | 科学技術･学術審議会 研究計画・評価分科会 ライフサイエンス委員会 （第112回 2／16）《文部科学省》 |
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表４．技術領域別の特許出願数と論文発表数（令和５年７月現在）
研究開発
課題数
技術領域
実績
特許
出願数
論文
発表数
(i) 遺伝子導入技術等を利用した治療法の基盤技術
7※２
17
107
(ii) 遺伝子発現制御技術を利用した治療法の基盤技術
8※３
57
269
(iii)バイオ医薬品の高機能化に資する基盤技術
8
16
266
2
3
50
4
6
83
29
99
775
(iv) ワクチンの基盤技術開発
(v)
※１
(i)～(iv)に代表されるバイオ創薬研究や治療法
開発等の周辺基盤技術
合計
※１ 令和３年度から開始
※２ 内、２課題は令和３年度までで終了
※３ 内、２課題は令和３年度までで終了
表５．年度別の特許出願数と論文発表数（令和５年７月現在）
特許出願数※
論文発表数※
令和元
令和２
令和３
令和４
令和５
令和元
令和２
令和３
令和４
令和５
年度
年度
年度
年度
年度
年度
年度
年度
年度
年度
11
25
25
17
21
69
186
208
202
110
※各年度の成果報告書に基づき集計。令和５年度は AMED 事後評価報告書に基づき集計
大型・複合型研究開発課題の成果の事例としては、以下のものが挙げられる。
〇アンチセンス核酸（ASO）活性の向上に繋がるリガンド 88 分子を in vitro 評価により
見出した。さらに in vivo 評価により、特定組織にて活性を有意に向上させる 5 つのリガ
ンドを見出した。また人工核酸の設計を検討し、ASO の毒性を低減させた。これらの結果を
基に、NASH（非アルコール性脂肪肝炎）時の肝線維化の治療を目的として、標的遺伝子に対
する ASO を設計し、モデルマウスにて ASO の有効性並びに安全性を検証した。また、難治
性がん、多系統萎縮症、成人 T 細胞白血病の治療に向けた ASO もそれぞれ設計し、in vitro
または in vivo における活性を確認した。以上のように、構築したプラットフォーム技術
は、ASO の高い有効性を維持しつつ、これまで治療標的となり得なかった臓器へのデリバリ
ーを可能とし、さらに肝毒性等のリスクを最小化するものであり、治療満足度が十分でな
い難治性疾患に対する核酸医療による新たな治療の道を拓くものである。
（課題名：デリバ
リーと安全性を融合した新世代核酸医薬プラットフォームの構築）
また、個別要素技術に関する研究開発課題の成果の事例としては、以下のものが挙げら
れる。
〇前身事業で開発したがん特異的抗体作製技術（CasMab 法）と、抗糖ペプチド抗体作製
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研究開発
課題数
技術領域
実績
特許
出願数
論文
発表数
(i) 遺伝子導入技術等を利用した治療法の基盤技術
7※２
17
107
(ii) 遺伝子発現制御技術を利用した治療法の基盤技術
8※３
57
269
(iii)バイオ医薬品の高機能化に資する基盤技術
8
16
266
2
3
50
4
6
83
29
99
775
(iv) ワクチンの基盤技術開発
(v)
※１
(i)～(iv)に代表されるバイオ創薬研究や治療法
開発等の周辺基盤技術
合計
※１ 令和３年度から開始
※２ 内、２課題は令和３年度までで終了
※３ 内、２課題は令和３年度までで終了
表５．年度別の特許出願数と論文発表数（令和５年７月現在）
特許出願数※
論文発表数※
令和元
令和２
令和３
令和４
令和５
令和元
令和２
令和３
令和４
令和５
年度
年度
年度
年度
年度
年度
年度
年度
年度
年度
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25
25
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69
186
208
202
110
※各年度の成果報告書に基づき集計。令和５年度は AMED 事後評価報告書に基づき集計
大型・複合型研究開発課題の成果の事例としては、以下のものが挙げられる。
〇アンチセンス核酸（ASO）活性の向上に繋がるリガンド 88 分子を in vitro 評価により
見出した。さらに in vivo 評価により、特定組織にて活性を有意に向上させる 5 つのリガ
ンドを見出した。また人工核酸の設計を検討し、ASO の毒性を低減させた。これらの結果を
基に、NASH（非アルコール性脂肪肝炎）時の肝線維化の治療を目的として、標的遺伝子に対
する ASO を設計し、モデルマウスにて ASO の有効性並びに安全性を検証した。また、難治
性がん、多系統萎縮症、成人 T 細胞白血病の治療に向けた ASO もそれぞれ設計し、in vitro
または in vivo における活性を確認した。以上のように、構築したプラットフォーム技術
は、ASO の高い有効性を維持しつつ、これまで治療標的となり得なかった臓器へのデリバリ
ーを可能とし、さらに肝毒性等のリスクを最小化するものであり、治療満足度が十分でな
い難治性疾患に対する核酸医療による新たな治療の道を拓くものである。
（課題名：デリバ
リーと安全性を融合した新世代核酸医薬プラットフォームの構築）
また、個別要素技術に関する研究開発課題の成果の事例としては、以下のものが挙げら
れる。
〇前身事業で開発したがん特異的抗体作製技術（CasMab 法）と、抗糖ペプチド抗体作製
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