＜効率性＞
評価項目

評価基準

計画・実施体制の妥当
性

マイルストーン管理など適切な事業運
定性的

評価項目・評価
基準の適用時期

前・中・後

営により、各研究開発課題における目
標が達成できたか。

目標・達成管理の向上

ヘッドクォーター機能を通じて、成果

方策の妥当性

の企業導出を目指した課題管理、知財

前・中・後

戦略等により、研究者が研究に専念で
定性的

きる体制が構築されたか。
幅広い専門分野の研究者を集め、創薬
研究を効率的に推進する体制を作るこ
とにより、実用化の可能性等が高まっ
たか。

本事業では、PS/PO のリーダーシップの下、マイルストーン管理や知財戦略及び導出戦略
の策定支援等を行う「支援班」が設置されている。毎月開催される PS/PO/支援班と AMED 担
当者間の会議では、支援班から各研究開発課題の進捗が共有され、知財戦略及び導出戦略
が検討され、課題への指導・助言を行った。その結果、各研究開発課題におけるマイルスト
ーンは達成しており、当初計画よりも進んでいる研究開発課題もあった。また複数の研究
開発課題に対し、AMED によるサイトビジットを通じたマイルストーン管理も行われた。支
援班は、研究開発課題ごとに最適な導出のタイミングを見極めつつ、導出先の企業を探し
て交渉したことに加え、製薬協を介した成果の紹介を定期的に行うなど、導出に向けたき
め細かな支援を行うことで、研究者が研究に専念できる体制が構築された。また、各研究
開発課題で開発中の基盤技術に関連する周辺特許や技術動向、市場/企業ニーズなどの包括
調査を継続的に行い、知財戦略や導出戦略の策定に協力し、日本発のバイオ創薬に向けた
支援ができている。具体的には、変異原性試験の早期実施への助言や技術の優位性を実証
する研究対象の提案を行った。本包括調査において作成した報告書については課題代表、
AMED、PS/PO に周知した。
事業内連携で、アンチセンス核酸の肝毒性リスクを大幅に軽減できることを見出した等
の成果を挙げたが、これらについても PS/PO のリーダーシップの下、支援班による取組が
有機的に機能し、企業導出につながっている。事業内交流会を開催し、課題間の連携を図
り、共同研究が進み導出に至るケースもあった。さらに、令和３年からは研究成果を、製薬
協、湘南アイパーク、JBA（バイオインダストリー協会）の創薬モダリティ基盤研究会にお
いて実施し、企業との共同研究に繋げた。
事業間連携では、令和２年度から「難治性疾患実用化研究事業」や「次世代がん医療創生
研究事業」等と連携して共同研究が実施された。具体的には、難治性疾患実用化研究事業
との連携では、新規ゲノム編集法の正確性についてより詳細に検討し、目的外変異発生の
抑制を確認した。次世代がん医療創生研究事業との連携では、抗体-薬物複合体の高機能化
に関する研究を推進し、新規化合物の合成に成功した。また、前身事業から発展し、本事業
で採択された研究開発課題から企業導出の成果も見られている。これらの連携により、幅

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