令和６年度９月12日 第１回
匿名指定難病関連情報の提供に関する専門委員会
匿名小児慢性特定疾病関連情報の提供に関する専門委員会

概要

難病等ＤＢの法定化後、初めての第三者提供に関する審査が行われ、１件の提供依頼が承認された。

【審査概要】
• 民間事業者（ヤンセンファーマ株式会社）から、重症筋無力症の疫学および治療実態に関する研究につ
いて１件の提供依頼申出があり、委員会での審議の結果、承諾。
【主な委員意見】
• 申請者が重症筋無力症の開発を行っていることもあり、自社の開発中の薬との比較など、データをマー
ケティングに使用することも懸念されるのではないか。
• 研究結果は雑誌等で公表されるうえ、新薬の開発自体、公益に資すると考えられる。公益性に関する懸
念がないよう、個別申請に対する判断を重ねていく中で、基準を作っていくべき。
• 民間事業者に第三者提供を認めた趣旨からしても、公益性には留意する一方で、必要以上にデータ提供
を厳格に考えるのではなく、データの積極的な活用・提供を行い、新規の研究・開発に役立てることが
重要である。

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