ステップ２）懸念事項ごとの科学的に適切な対処方法の決定
ステップ１で明確にされた懸念事項の特性に応じて、科学的に最も適切と
考えられる対処方法を決定する。具体的には、ICH E2E ガイドライン通知の別
添等を参照し、懸念事項ごとに検討する。懸念事項の特性によっては、副作用
報告及び文献の分析等の受動的サーベイランスのみが選択される場合もあり、
必ずしも全ての懸念事項に対して調査又は試験を実施する必要はない。単に
治験の症例数（全体又は日本人集団）が少ないことや一部の患者集団における
情報が不足していることのみが懸念事項である場合には、それが「重要な不足
情報」等に設定されている場合であっても、一律に調査又は試験を実施する根
拠となるものではない。なお、使用成績調査は、重要な特定されたリスクにつ
いて、その頻度調査を目的として行うことの意義は限られている。
調査又は試験を実施する場合には、個々の懸念事項の内容に応じたリサー
チ・クエスチョンとして、対象集団、主たる検討対象の薬剤、比較対照、対象
とする安全性検討事項及び対象期間を設定した上で、調査・試験デザイン、最
終的に評価する指標値及び情報の取得方法等について、吟味する必要がある。
ステップ３）各対処方法の関連法令下における位置づけの整理
ステップ２で決定した対処方法について関連法令下での位置づけを明確に
する。副作用報告及び文献の収集等は「通常の安全性監視」として、医薬品、
医薬部外品、化粧品及び医療機器の製造販売後安全管理の基準に関する省令
（平成 16 年厚生労働省令第 135 号。以下「GVP 省令」という。）に基づいて
実施される。一方、「追加の安全性監視」として実施される製造販売後調査等
は、GVP 省令に加えて、医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準に関
する省令（平成 16 年厚生労働省令第 171 号。以下「GPSP 省令」という。）の
適用を受ける。GPSP 省令に基づく「追加の安全性監視」の枠組みとしては、
使用成績調査（一般使用成績調査、特定使用成績調査及び使用成績比較調査）、
製造販売後データベース調査及び製造販売後臨床試験があり、一般的には、以
下のように位置づけられる。
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通常診療下で得られる情報を医療機関から直接取得する場合には、使用
成績調査として位置づけられる。
医療情報データベースから情報を取得する場合には、製造販売後データ
ベース調査として位置づけられる。
通常診療下で得られない、特異な検査の実施等の情報を取得する場合（介
入する場合）等には、製造販売後臨床試験として位置づけられる。