現時点での研究班の検討結果まとめ

欧米の小児用医薬品開発義務化制度の調査、製薬企業等を対象とした
アンケート調査結果を踏まえると、
まずは、国内の小児用医薬品開発に関する課題の解決が必要

• 小児用医薬品開発コストに見合う製薬企業の収益を確保可能な制度の整備
• 小児対象治験の実施体制強化
• PMDAの小児医薬品開発に関する審査・相談方針の整理・明確化、欧米当局との同時開
発・同時申請を視野に入れた共同相談・共同審査の検討
• 小児用医薬品開発促進に関連する制度・施策の情報発信の強化
上記と並行して小児用医薬品開発促進のための制度を検討
• 欧米では近年、waiver、deferralの件数が増加傾向にある。アンケート調査では、欧米当局
とwaiverの議論に多大な労力が必要との意見
• 欧米当局間で小児治験計画への意見が異なる場合の調整の負荷は大きく、PMDAとも意見が
異なる場合への懸念 などを踏まえた慎重な検討が必要
① 欧米での制度運用上の課題を引き続き情報収集
② ①も参考に国内における小児用医薬品開発に関する課題への対応策を検討

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