様式第５号

患者申出療養の内容 （概要）
申出に係る療養の名称：線維芽細胞増殖因子受容体阻害薬投与歴のある進行固形がん患者に対する
ペミガチニブ経口投与療法
適応症：FGF-R1 又は FGF-R2 遺伝子の増幅、FGF-R3 遺伝子の変異、もしくは他の FGF-R の変化が認
められる進行固形がん
内容：
（概要）
6 か月以上ペミガチニブ以外の FGF-R 阻害薬を投与され SD 以上の効果を認めた 20 歳以上の FGFR1 又は FGF-R2 遺伝子の増幅、FGF-R3 遺伝子の変異、もしくは他の FGF-R の変化が認められる
進行固形がん患者に対し、ペミガチニブを経口投与し、有効性と安全性を評価する。ペミガチニブ
は、13.5 ㎎を 14 日間経口投与した後、7 日間休薬する。これを 1 サイクルとして投与を繰り返す。
主要評価項目は、治療開始後 16 週までの最良総合効果とする。
副次的評価項目は、固形がんの治療効果判定基準（RECIST）ver. 1.1 に基づく研究責任（分担）
医師の評価を用いた無増悪生存期間（PFS）
、治療期間全体での最良総合効果、安全性とする。
（効果）
海外第 I/II 相試験である INCB54828-101 試験では、FGF-R に変化が認められるさまざまな進行固形
がんが登録されおり、FGF-R2 の融合のみでなく、その他の融合や変異、増幅でも有効性が認められ
た症例が報告されている。がん腫としても胆管がんのみでなく、頭頚部がん、胆嚢がん、子宮がん
などでも有効性が認められている。このことから、本試験の対象となる患者においても有効性が期
待される。異なる FGF-R 阻害薬で前治療を受けた患者におけるペミガチニブの臨床活性は十分に評
価されておらず、特に前治療に反応した患者において、その薬理活性に関する貴重な情報が得られ
る可能性がある。
（患者申出療養に係る費用）
本研究で用いる試験薬は供給元であるインサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社から無
償提供を受ける。また、試験薬の投与に際して人件費や検査費用等が必要な場合には、その費用に
ついても全額患者の自己負担となる。
臨床研究に係る費用として、名古屋大学医学部附属病院で実施する場合には意見書作成費用として
231,000 円、１年目の臨床研究の実施・管理費用として 539,000 円の計 770,000 円が研究開始時ま
でに必要となる。意見書作成費用については、意見書作成の申込書を提出した段階で必要となり、
何らかの理由で患者申出療養の実施が不可能となった場合にも返却されない。なお、意見書作成費
用は患者一人当たりの負担を軽減するため、試験規模を勘案して規定しているため、2 例目以降の
登録患者でも負担が必要である。

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