薬事承認までのロードマップ
技術名：線維芽細胞増殖因子受容体阻害薬投与歴のある進行固形がん患者に対するペミガチニブ経口投与療法
本邦における薬事承認の
状況
効能・効果
・がん化学療法後に増悪し
たFGFR2融合遺伝子陽性
の治癒切除不能な胆道癌
・FGFR1融合遺伝子陽性
の骨髄性又はリンパ性腫瘍
承認年月
2021年3月
2023年3月（効能追加）
ガイドライン記載：（有・
無）

海外における薬事承認の
状況
（米国）
効能・効果
・FGFR2融合型または遺
伝子再構成を有する治療歴
のある切除不能な局所進行
または転移性胆管がん
・FGFR1再構成を有する
再発又は難治性の骨髄性又
はリンパ性腫瘍
承認年月
2020年4月
2022年8月（効能追加）
ガイドライン記載：（有・
無）
（欧州）
効能・効果
FGFR2融合型または遺伝
子再構成を有する治療歴の
ある切除不能な局所進行ま
たは転移性胆管がん
承認年月
2021年3月

令和5年5月現在

FIGHT-101試験
海外第I/II相試験

FIGHT-202試験
国際共同第II相試験

FIGHT-203試験
国際共同第II相試験

対象：進行固形がん（パート2は
FGF-Rに変化のある多発性骨髄腫、
MPNを含む）
デザイン：パート1 単剤用量漸増、
パート2 単剤用量拡大、パート3
化学療法併用
登録症例数：160例（パート1及
び2：116例、パート3：44例）
予定期間：2015年2月-2020年
6月

対象：化学療法歴のある治
癒切除不能な胆管癌患者
デザイン：国際共同、前向
き、非盲検
登録症例数：146例
予定期間：2017年1月2022年1月

対象：FGFR1融合遺伝子
陽性の骨髄性又はリンパ性
腫瘍患者
デザイン：国際共同、前向
き、非盲検
登録症例数：41例
予定期間：2017年4月2023年6月

【患者申出療養】
技術名：線維芽細胞増殖因子受容体阻害薬投与歴のある進行固形がん患者に対する
ペミガチニブ経口投与療法
試験薬：ペミガチニブ（製品名：ペマジール）
対象： FGF-R1又はFGF-R2遺伝子の増幅、FGF-R3遺伝子の変異、若しくは他の
FGF-Rの変化が認められる進行固形がんを有することが組織学的／細胞学的に
確認され、かつ実施すべき有効な標準治療が存在しない患者
目的： FGF-R阻害薬投与歴のある進行固形癌患者に対するペミガチニブ経口投与療法
の有効性・安全性を評価する
評価項目：主要；治療開始後16週までの最良総合効果
副次；研究責任（分担）医師の評価を用いた無増悪生存期間（PFS）、
治療期間全体での最良総合効果、安全性
予定期間：2023年10月～2029年4月（予定登録期間は6か月）
実施医療機関：名古屋大学医学部附属病院

患者申出療養の取り下げ
安全性上の問題等で、実施継続が
15
不適切と考えられた場合

企業治験もしくは
医師主導治験

有用性が
認められなかった場合

開発中止

薬事承認
(効能追加)