患者申出療養評価会議事務局からの確認事項に対する回答

患者申出療養技術名：線維芽細胞増殖因子受容体阻害薬投与歴のある
進行固形がん患者に対するペミガチニブ経口投与療法

令和 5 年 9 月 26 日
所属：名古屋大学医学部附属病院化学療法部
氏名：安藤雄一

１．治験・拡大治験や先進医療といった他の制度で本技術が実施できない理由について説明してくだ
さい。
【回答】
現段階では今回申出を行っている患者が参加可能なペミガチニブの治験・拡大治験は実施されてお
りません。この患者は FGF-R 阻害薬であるインフィグラチニブを長期間投与されていたため、新たな治
験が開始された場合にも、対象とならない可能性が高いと思われます。実際に、これまでペミガチニブで
実施された有効性検証試験でも「これまでに選択的 FGF-R 阻害剤の投与を受けたことがある患者」は
除外基準に該当しています。また、先進医療では未承認・適応外の医薬品の使用にあたり、保険適用外
部分を患者自己負担とすることが可能となりますが、臨床試験として実施する必要があり、その実施に
かかる費用等は研究者が負担となります。しかし、すでに FGF-R 阻害薬を投与されており一定の効果
が得られている患者を対象として研究者主導の臨床研究を行う臨床的意義は乏しいと考えられます。あ
くまでインフィグラチニブの開発中止に伴い、FGF-R 阻害薬を継続するためにペミガチニブ投与を希望す
る患者に応える目的で実施するものであることから、現行制度の中では患者申出療養が最適であると
判断しております。

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