資料 ４‐２
医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る報告書（案）
ロミプロスチム（遺伝子組換え）
小児の慢性特発性血小板減少性紫斑病
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：ロミプロスチム（遺伝子組換え）
た医薬品

販売名：ロミプレート皮下注 250 g 調製用
会社名：協和キリン株式会社

要望者名

日本小児血液・がん学会

要望内容

効能・効果

慢性特発性血小板減少性紫斑病

用法・用量

初回投与量 1 g/kg を皮下投与する。投与開始後は血小板数、
症状に応じて投与量を適宜増減し、週 1 回皮下投与する。ま
た、最高用量は週 1 回 10 g/kg とする。

効能・効果及び
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考

小児に関する要望

２．要望内容における医療上の必要性について
（1）適応疾病の重篤性についての該当性
小児における慢性特発性血小板減少性紫斑病（以下、「ITP」）の病態は成人と同様であ
り、血小板数が一定以下に減少すると、頭蓋内出血等の重篤かつ致死的な出血症状が出現
する場合もあることから、「イ

病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼ

す疾患」に該当すると判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性
1歳以上の慢性ITPに対する用法・用量は米国、英国、独国、仏国及び豪州で承認されて
おり、米国の診療ガイドラインでは1歳以上の慢性ITPに対する二次治療としてロミプロス
チム（遺伝子組換え）（以下、「本薬」）の投与が推奨されている。国内の診療ガイドライ
ンにおいても、小児の慢性ITPに対する二次治療として本薬の投与が推奨され、本薬の小児
の慢性ITPに対する使用実績も認められることから、小児の慢性ITPの治療体系における本
薬の位置付けは欧米と同様であると考える。以上より、「ウ

欧米等において標準的療法

に位置付けられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期
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