死亡及び投与中止に至った有害事象は認められなかった。重篤な有害事象は本薬群の 1
例（インフルエンザ及び敗血症）に認められたが、本薬との因果関係は否定された。出血
は本薬群の 71%（12/17 例）、プラセボ群の 40%（2/5 例）に認められた。いずれの被験者
においても、本薬又はトロンボポエチン（以下、「TPO」）に対する中和抗体は認められな
かった。
注1）6カ月以上持続し、組入れ前21日以内の血小板数が2回測定時の平均値で30,000/μL以下、1回の測定値で
35,000/μL以下の患者。

2） 海外第Ⅲ相試験（Lancet 2016; 388: 45-54）8）
1 歳以上 18 歳未満の慢性 ITP 患者注 2）を対象に、本薬の有効性及び安全性を検討する無
作為化二重盲検比較試験が実施された。
年齢（1歳以上6歳未満、6歳以上12歳未満、12歳以上18歳未満）を層別因子として、組み
入れられた62例が本薬群（42例）又はプラセボ群（20例）に無作為に割付けられ、本薬又は
プラセボが週1回、24週間投与された。本薬の開始用量は1 g/kgとされ、血小板数が50,000
～200,000/μLとなるように調節された。まず、目標である50,000/μL以上となるまで、又は最
大用量である10 g/kgとなるまで、1週間に1 g/kgずつ増量された。血小板数が2週連続で
200,000～400,000/μLとなった場合は、1 g/kg減量することとされ、血小板数が400,000/μL以
上となった場合は投与中止し、血小板数が200,000/μL未満となった後に1 g/kg減量して投
与再開することとされた。用量が1 g/kgで減量が必要な場合は投与中止し、血小板数が
50,000/μL未満となった後に1 g/kgで投与再開することとされた。
本薬群の各被験者における平均用量（中央値（四分位範囲））は3.9（2.4-7.3）μg/kg、投
与17～24週において最も頻回に投与された用量（中央値（四分位範囲））は5.5（3-10）μg/kg
であった。
有効性について、主要評価項目とされた、投与18～25週の8回の血小板数測定のうち6回
以上で血小板反応 注 3 ） を示した被験者の割合は、本薬群及びプラセボ群でそれぞれ52%
（22/42例）及び10%（2/20例）であり、本薬群で有意に高かった。
安全性について、本薬群で20%以上に認められた有害事象は表1のとおりだった。

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