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資料4-2 ロミプロスチム（遺伝子組換え） (6 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00032.html |
| 出典情報 | 医薬・生活衛生局が実施する検討会 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第58回 3／21）《厚生労働省》 |
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４．要望内容について企業側で実施した海外臨床試験成績について
1） 海外第Ⅰ/Ⅱ相試験（Blood 2011; 118: 28-36）7）
1 歳以上 18 歳未満の慢性 ITP 患者注 1）を対象に、本薬の安全性、有効性及び薬物動態を
検討する無作為化二重盲検比較試験が実施された。
年齢（1 歳以上 3 歳未満、3 歳以上 12 歳未満、12 歳以上 18 歳未満）を層別因子として、
組み入れられた 22 例が本薬群（17 例）又はプラセボ群（5 例）に無作為に割り付けられ、
本薬又はプラセボが週 1 回、12 週間皮下投与された。本薬の開始用量は 1 g/kg とされ、
血小板数が 50,000～250,000/μL となるように、表 2 のとおり調節された。許容された用量
範囲は 1～10 g/kg であった。
表 2：海外第Ⅰ/Ⅱ相試験における用量の調節方法
血小板数
2 週連続で 50,000/μL
未満
50,000～250,000/μL
2 週連続で 250,000/μL
超 400,000/μL 以下
400,000/μL 超
調節方法
2 g/kg 増量する。
同一用量とする。
1 g/kg 減量する。a）
投与中止し、血小板数が 250,000/μL 未満となった後に
1 g/kg 減量して再開する。b)
a） 用量が 1 g/kg で減量が必要な場合は投与中止し、血小板数が 50,000/μL 以下
となった後に 1 g/kg で再開する。
b） 救 済 治 療 に よ り 血 小 板 数 が 400,000/μL 超 と な っ た 場 合 は 投 与 中 止 し 、
250,000/μL 未満となった後に同一用量で再開する。
22 例中 21 例が ITP 療法による治療歴を有していた。
有効性について、治療期間中に 2 週連続で血小板数 50,000/μL 以上を達成した被験者の
割合は本薬群で 88%（15/17 例）、プラセボ群で 0%（0/5 例）であった。
安全性について、有害事象の発現割合は本薬群 94%（16/17 例）、プラセボ群 100%（5/5
例）であり、本薬群で 10%以上に認められた有害事象は表 3 のとおりであった。
表3：本薬群で10%以上に認められた有害事象
本薬群
（17例）
35（6）
35（6）
24（4）
24（4）
18（3）
18（3）
18（3）
12（2）
12（2）
12（2）
12（2）
12（2）
頭痛
鼻出血
口腔咽頭痛
発熱
挫傷
上腹部痛
発疹
咳嗽
嘔吐
点状出血
上気道感染
上咽頭炎
%（例数）
プラセボ群
（5例）
40（2）
20（1）
0（0）
0（0）
20（1）
0（0）
0（0）
40（2）
40（2）
20（1）
20（1）
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1） 海外第Ⅰ/Ⅱ相試験（Blood 2011; 118: 28-36）7）
1 歳以上 18 歳未満の慢性 ITP 患者注 1）を対象に、本薬の安全性、有効性及び薬物動態を
検討する無作為化二重盲検比較試験が実施された。
年齢（1 歳以上 3 歳未満、3 歳以上 12 歳未満、12 歳以上 18 歳未満）を層別因子として、
組み入れられた 22 例が本薬群（17 例）又はプラセボ群（5 例）に無作為に割り付けられ、
本薬又はプラセボが週 1 回、12 週間皮下投与された。本薬の開始用量は 1 g/kg とされ、
血小板数が 50,000～250,000/μL となるように、表 2 のとおり調節された。許容された用量
範囲は 1～10 g/kg であった。
表 2：海外第Ⅰ/Ⅱ相試験における用量の調節方法
血小板数
2 週連続で 50,000/μL
未満
50,000～250,000/μL
2 週連続で 250,000/μL
超 400,000/μL 以下
400,000/μL 超
調節方法
2 g/kg 増量する。
同一用量とする。
1 g/kg 減量する。a）
投与中止し、血小板数が 250,000/μL 未満となった後に
1 g/kg 減量して再開する。b)
a） 用量が 1 g/kg で減量が必要な場合は投与中止し、血小板数が 50,000/μL 以下
となった後に 1 g/kg で再開する。
b） 救 済 治 療 に よ り 血 小 板 数 が 400,000/μL 超 と な っ た 場 合 は 投 与 中 止 し 、
250,000/μL 未満となった後に同一用量で再開する。
22 例中 21 例が ITP 療法による治療歴を有していた。
有効性について、治療期間中に 2 週連続で血小板数 50,000/μL 以上を達成した被験者の
割合は本薬群で 88%（15/17 例）、プラセボ群で 0%（0/5 例）であった。
安全性について、有害事象の発現割合は本薬群 94%（16/17 例）、プラセボ群 100%（5/5
例）であり、本薬群で 10%以上に認められた有害事象は表 3 のとおりであった。
表3：本薬群で10%以上に認められた有害事象
本薬群
（17例）
35（6）
35（6）
24（4）
24（4）
18（3）
18（3）
18（3）
12（2）
12（2）
12（2）
12（2）
12（2）
頭痛
鼻出血
口腔咽頭痛
発熱
挫傷
上腹部痛
発疹
咳嗽
嘔吐
点状出血
上気道感染
上咽頭炎
%（例数）
プラセボ群
（5例）
40（2）
20（1）
0（0）
0（0）
20（1）
0（0）
0（0）
40（2）
40（2）
20（1）
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