（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
本薬について、米国、英国、独国、仏国及び豪州で、小児での慢性 ITP に係る効能・効
果及び用法・用量が承認されており、国内外の教科書、診療ガイドライン等の記載内容及
び国内の使用実態から、一次治療に反応不良な小児の慢性 ITP 患者において、本薬を用い
た治療が標準的に行われていると判断できる（5.（3）、（4）及び 6.（2）参照）。
有効性について、海外第Ⅰ/Ⅱ相試験及び海外第Ⅲ相試験において小児の慢性 ITP 患者で
の本薬の有効性が示されており、本邦での臨床使用実態に関する公表文献及び特定使用成
績調査の結果を踏まえると、日本人の小児の慢性 ITP 患者における有効性も期待できる（7.
（1）参照）。
安全性について、海外臨床試験成績及び国内の製造販売後の情報を踏まえると、成人の
慢性 ITP 患者に対する投与時と同様の管理がなされるのであれば、
日本人の小児の慢性 ITP
患者に本薬を投与した際のリスクはベネフィットを上回らないと判断する（7.（2）参照）。
以上より、検討会議は、小児の慢性 ITP に対する本薬の有用性は、医学薬学上公知であ
ると判断する。

８．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果及び効能・効果に関連する注意については、以下のような設定とすることが
適当と検討会議は考える。
【効能・効果】（今回の要望に関連する部分のみ抜粋）
慢性特発性血小板減少性紫斑病
（変更なし）
【効能・効果に関連する注意】（今回の要望に関連する部分のみ抜粋）
5.1 他の治療にて十分な効果が得られない場合、又は忍容性に問題があると考えられる場
合に使用すること。
5.2 血小板数、臨床症状からみて出血リスクが高いと考えられる場合に使用すること。
（変更なし）
【設定の妥当性について】
効能・効果について、海外第Ⅰ/Ⅱ相試験及び海外第Ⅲ相試験において小児の慢性 ITP 患
者に本薬を投与した際の有効性及び安全性が示されており（4 参照）
、海外では 1 歳以上の
小児に対して、慢性 ITP に係る効能・効果で承認されていること等から、要望効能・効果
は妥当と判断する。
海外では既存治療（副腎皮質ステロイド、免疫グロブリン、脾摘等）で効果不十分な患
者に対して承認されており、国内外の診療ガイドラインでも一次治療に反応不良な小児の

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