７．公知申請の妥当性について
（１）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における有効性の総合評価につ
いて
海外第Ⅰ/Ⅱ相試験及び海外第Ⅲ相試験において本薬の有効性が検討され（4 参照）
、当該
成績に基づき、米国、英国、独国、仏国及び豪州において小児の慢性 ITP に係る効能・効
果及び用法・用量が承認されている。また、国内外の教科書及び診療ガイドラインで、小
児の慢性 ITP に対する本薬の投与が推奨されている（5.（3）及び 5.（4）参照）。さらに、
本邦での臨床使用実態に関する公表文献及び特定使用成績調査の結果から本薬の有効性が
示唆されている（6.（2）参照）。
以上の点に加え、慢性 ITP の病態及び治療方針、並びに成人の慢性 ITP における本薬の
有効性に問題となるような国内外差が認められていないことを踏まえると、
「医療上の必要
性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」
（以下、
「検討会議」
）は、日本人の小児の慢性 ITP
患者における本薬投与時の有効性は医学薬学上公知と判断する。
（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
開発要請を受けた企業は、以下のように説明している。
1） 海外臨床試験で認められた有害事象の発現状況（4及び5.（1）参照）
海外臨床試験で認められた有害事象の重症度はほとんどが軽度又は中等度であり、死亡
は認められなかった。本薬群で認められた重篤な有害事象は、1例で認められた頭痛及び血
小板増加症を除き、本薬との関連が否定されている。
2） 国内外の副作用報告の状況
本薬を 15 歳未満の小児の ITP 患者に投与した際の副作用は 21 例 33 件であり（2023 年
10 月 13 日時点）
、その内訳は表 6 のとおりであった。転帰は、死亡の 1 件（脳出血 1 件）、
未回復の 3 件（下部消化管出血、上部消化管出血、脱毛症各 1 件）
、不明の 7 件（巨核球異
常、巨核球増加、血小板数増加、血小板障害、鼻出血、全血球数異常、芽球細胞各 1 件）
を除き、いずれも回復又は軽快であった。

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