革新的な医薬品等の研究開発の推進

１．臨床研究実施体制の国際整合性

（３）いわゆる観察研究に関する臨床研究法の適用範囲について
改正の方向性

• 研究目的ではなく、通常の医療の提供として使用された医薬品等の有効性又は安全性を明らかにするために実施する研究がある。
• 通常の医療の提供に追加して研究目的で医薬品等を使用しない場合であっても、研究目的で研究対象者に著しい負担を与える検
査等を行う場合は、研究対象者の生命・身体の安全が脅かされる可能性があるため、研究目的で医薬品等を使用する場合と同様に、
臨床研究法の対象となる旨を条文上明確化する。
【現行の臨床研究法の対象範囲】
医薬品等※の使用
１．あらかじめ作成した研
究計画に従って、患者に
対し医薬品等を使用
（研究目的で医薬品等を
投与する等）

２．個々の患者の病状に応
じて、当該患者にとって
適切な医療として、医薬
品等を使用
（診療目的で医薬品等を
投与する等）

【改正後の臨床研究法の対象範囲】

※医薬品、医療機器、再生医療等製品

臨床研究法の
対象か否か

検査等
（内容問わず）

対象

下記以外の検査等を診療
に追加して行う場合

対象

患者への傷害・負担が小
さい研究目的の検査等を
診療に追加して行う場合

対象外
（Q&Aにおい
て示されてい
る考え方）

診療に必要な範囲の検査
等のみ
（研究目的の検査等は行
わない）

対象外

医薬品等※の使用
１．あらかじめ作成した研
究計画に従って、患者
に対し医薬品等を使用
（研究目的で医薬品等を
投与する等）

２．個々の患者の病状に応
じて、当該患者にとっ
て適切な医療として、
医薬品等を使用
（診療目的で医薬品等を
投与する等）

臨床研究法の
対象か否か

検査等
（内容問わず）

対象

通常の医療に比べて患者
への傷害・負担が大きい
検査等を診療に追加して
研究目的で行う場合

対象
（条文上明確化）

上記以外の検査等を診療
に追加して行う場合

対象外

診療に必要な範囲の検査
等のみ
（研究目的の検査等は行
わない）

対象外

「傷害・負担が大きい検査等」の事例の収集や基準に係る考え方については、厚生労働科学特別研究事業にて検討中。

（令和５年度厚生労働科学特別研究事業「臨床研究法の適用範囲とすべき「傷害・負担が大きい検査等」に関する調査研究」研究代表者：北海道大学 佐藤典宏）

革新的な医薬品等の研究開発の推進

２．研究の法への該当性の明確化

（１）適応外使用に関する特定臨床研究の対象範囲について
改正の方向性

• 現行法では、臨床研究における医薬品等の使用方法が、承認された用法等と少しでも異なる場合（適応外使用）には
一律に特定臨床研究に該当する。 ※ 特にがん領域と小児領域においてこのような研究が多く行われている。
• このような医薬品等の適応外使用について、研究対象者の生命及び健康へのリスクが薬事承認済みの用法等による場
合と同程度以下と判断される研究を特定臨床研究の対象から除外する。 ※ 厚生科学審議会の意見を聴いて判断する。

医薬品等＊の臨床研究

＊医薬品、医療機器、再生医療等製品

特定臨床研究
未承認・適応外の医薬品等の臨床研究
適応外の医薬品等の臨床研究
製薬企業等から資金提供を
受けた医薬品等の臨床研究

未承認の医薬品等
の臨床研究

薬事承認済みの用法等と
同程度以下のリスクと
判断されるもの

基準遵守義務
（努力義務）

想定される例
承認された用法・用量よりも少量を投与する使用法
学会の診療ガイドライン等で推奨されている用法 等

Ⅰ-研9