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資料（Ⅰ）研究開発政策課 (14 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_38529.html |
| 出典情報 | 令和５年度全国医政関係主管課長会議（3／29）《厚生労働省》 |
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再生医療等安全性確保法施行５年後の見直しに係る検討のとりまとめ概要
１．医療技術等の変化への対応
（１）細胞加工物を用いない遺伝子治療（in vivo遺伝子治療）に対する規制の検討
＜法の対象範囲とする遺伝子治療技術の範囲＞
■ 遺伝子治療技術については、遺伝子治療等臨床研究指針で定義するin vivo遺伝子治療を含めた技術を法の範囲に含めるべき。
■ 今後の遺伝子治療及び関連技術の急速な進歩を見据え、技術やリスクが近似するものに対しても、迅速に対応できる法体系とすべき。
■ 関連技術については、遺伝子治療技術とリスクが近似する「ゲノム編集技術を応用した技術」を法の対象範囲とすべき。
■ mRNAを利用する技術については、法の対象範囲とするかどうか、技術とリスクの観点から、今後ワーキンググループ等で検討すべき。
＜細胞医療と遺伝子治療の法的枠組みのあり方＞
■ 従来の「細胞医療（ex vivo以外）＋ex vivo遺伝子治療」の枠組みに加え、in vivo 遺伝子治療の法的枠組みを整備すべき。
■ また、細胞医療にもin vivo 遺伝子治療に近いリスクを抱えた技術が今後出現する場合に備え、例えば、in vivo 遺伝子治療で求められるものと同
等の手続を課すなど、その技術を想定した法的枠組みをあらかじめ設けておくことも考えられる。
＜遺伝子治療の提供に求められる手続＞
■ 現行の再生医療等安全性確保法の手続を前提とし、審査を行う委員会、遺伝子治療を提供する医療機関、ウイルスベクター等の製造・管理や取
扱業者において、遺伝子治療の提供に必要な手続を求めるべき。
■ ウイルスベクターの製造所や、細胞への遺伝子導入にウイルスベクターを使用するＣＰＣ、ウイルスベクター等を使用する医療機関において、再生医療
等安全性確保法上、追加的に求める要件はないが、作業者の健康管理等については、医療機関を含めたウイルスベクター製造所への注意喚起をＱ
＆Ａ等で対応すべき。
＜遺伝子治療・関連技術を用いたワクチンの扱い＞
■ in vivo遺伝子治療のうち、疾病の予防を目的とするものについても、細胞医療（ex vivo遺伝子治療を含む）と同様に再生医療等安全性確保
法の対象とすべき。
■ 遺伝子治療・関連技術を用いたワクチンが、医薬品医療機器等法で医薬品として承認された場合、再生医療等製品と同様に再生医療等安全性
確保法の対象としないこととすべき。また、遺伝子治療・関連技術を用いたワクチンの治験については、細胞医療と同様に再生医療等安全確保法の対
象としないこととすべき。
■ 日本未承認であるが外国で承認されている感染症の予防（感染・発症予防や重症化予防等を含む）を目的としたワクチンについては、公衆衛生施
策上必要なものは再生医療等安全性確保法上、個別に除外することとすべき。
＜疾病等報告について＞
■ 遺伝子治療を再生医療等安全性確保法の対象とするにあたり、遺伝子治療の提供後に発生した事象の報告については、報告の実効性、現行法や
他法との整合性等を踏まえ、再生医療等安全性確保法で規定される疾病等とすべき。
再生医療等安全性確保法施行５年後の見直しに係る検討のとりまとめ概要
１．医療技術等の変化への対応
（２）再生医療等のリスク分類・法の適用除外範囲の見直し
（ⅰ） ゲノム編集技術について
■ ゲノム編集技術を応用した技術をはじめとする関連技術も含め、認定再生医療等委員会における審査の際の考え方等の具体的なリスクの評価方法
について検討すべき。
（ⅱ） その他の再生医療等技術について
＜リスク分類・適用除外範囲の見直し全般について＞
■ 再生医療等技術のリスク分類については、将来的に科学的知見が集積した段階で、改めてリスク分類の考え方を検討すべき。
＜特に検討を行うべき再生医療等技術について＞
■ 医薬品医療機器等法に基づき適応症を含む承認を取得した医療機器をその適応範囲内で利用する場合においては、再生医療等安全性確保法の
適用範囲から除外すべき。
■ 保険収載された第１種再生医療等技術に関しては、事前に本部会委員と事務局により書類を確認し、指摘事項が修正されたことを確認した後、速
やかに本部会長及び部会長代理に報告し短縮通知の発出を行い、直近の部会開催において当該処理をした計画について報告すべき。
■ 他家間葉系幹細胞を利用した医療技術については、引き続き、第１種再生医療等技術として位置づけることとする。将来的に、再生医療等安全性
確保法の下で科学的知見が集積した段階で、第１種再生医療等技術として求められる手続の見直しを検討すべき。また、既に承認されている同種由
来再生医療等製品の適応外使用等の部会審査については、保険収載された第１種再生医療等技術と同様の手続緩和の枠組で対応可能か、個
別の技術について事務局と本部会委員とでその都度判断し、手続緩和を検討すべき。
■ エクソソーム等は、細胞断片として整理されるものであり、ヒトへの投与物としての明確な定義づけが困難であることや、諸外国における規制状況等も
勘案し、現時点においては、エクソソーム等を再生医療等安全性確保法の対象とはせず、今後の医療技術の進展を踏まえ、必要に応じ検討すべき。
Ⅰ-研13
１．医療技術等の変化への対応
（１）細胞加工物を用いない遺伝子治療（in vivo遺伝子治療）に対する規制の検討
＜法の対象範囲とする遺伝子治療技術の範囲＞
■ 遺伝子治療技術については、遺伝子治療等臨床研究指針で定義するin vivo遺伝子治療を含めた技術を法の範囲に含めるべき。
■ 今後の遺伝子治療及び関連技術の急速な進歩を見据え、技術やリスクが近似するものに対しても、迅速に対応できる法体系とすべき。
■ 関連技術については、遺伝子治療技術とリスクが近似する「ゲノム編集技術を応用した技術」を法の対象範囲とすべき。
■ mRNAを利用する技術については、法の対象範囲とするかどうか、技術とリスクの観点から、今後ワーキンググループ等で検討すべき。
＜細胞医療と遺伝子治療の法的枠組みのあり方＞
■ 従来の「細胞医療（ex vivo以外）＋ex vivo遺伝子治療」の枠組みに加え、in vivo 遺伝子治療の法的枠組みを整備すべき。
■ また、細胞医療にもin vivo 遺伝子治療に近いリスクを抱えた技術が今後出現する場合に備え、例えば、in vivo 遺伝子治療で求められるものと同
等の手続を課すなど、その技術を想定した法的枠組みをあらかじめ設けておくことも考えられる。
＜遺伝子治療の提供に求められる手続＞
■ 現行の再生医療等安全性確保法の手続を前提とし、審査を行う委員会、遺伝子治療を提供する医療機関、ウイルスベクター等の製造・管理や取
扱業者において、遺伝子治療の提供に必要な手続を求めるべき。
■ ウイルスベクターの製造所や、細胞への遺伝子導入にウイルスベクターを使用するＣＰＣ、ウイルスベクター等を使用する医療機関において、再生医療
等安全性確保法上、追加的に求める要件はないが、作業者の健康管理等については、医療機関を含めたウイルスベクター製造所への注意喚起をＱ
＆Ａ等で対応すべき。
＜遺伝子治療・関連技術を用いたワクチンの扱い＞
■ in vivo遺伝子治療のうち、疾病の予防を目的とするものについても、細胞医療（ex vivo遺伝子治療を含む）と同様に再生医療等安全性確保
法の対象とすべき。
■ 遺伝子治療・関連技術を用いたワクチンが、医薬品医療機器等法で医薬品として承認された場合、再生医療等製品と同様に再生医療等安全性
確保法の対象としないこととすべき。また、遺伝子治療・関連技術を用いたワクチンの治験については、細胞医療と同様に再生医療等安全確保法の対
象としないこととすべき。
■ 日本未承認であるが外国で承認されている感染症の予防（感染・発症予防や重症化予防等を含む）を目的としたワクチンについては、公衆衛生施
策上必要なものは再生医療等安全性確保法上、個別に除外することとすべき。
＜疾病等報告について＞
■ 遺伝子治療を再生医療等安全性確保法の対象とするにあたり、遺伝子治療の提供後に発生した事象の報告については、報告の実効性、現行法や
他法との整合性等を踏まえ、再生医療等安全性確保法で規定される疾病等とすべき。
再生医療等安全性確保法施行５年後の見直しに係る検討のとりまとめ概要
１．医療技術等の変化への対応
（２）再生医療等のリスク分類・法の適用除外範囲の見直し
（ⅰ） ゲノム編集技術について
■ ゲノム編集技術を応用した技術をはじめとする関連技術も含め、認定再生医療等委員会における審査の際の考え方等の具体的なリスクの評価方法
について検討すべき。
（ⅱ） その他の再生医療等技術について
＜リスク分類・適用除外範囲の見直し全般について＞
■ 再生医療等技術のリスク分類については、将来的に科学的知見が集積した段階で、改めてリスク分類の考え方を検討すべき。
＜特に検討を行うべき再生医療等技術について＞
■ 医薬品医療機器等法に基づき適応症を含む承認を取得した医療機器をその適応範囲内で利用する場合においては、再生医療等安全性確保法の
適用範囲から除外すべき。
■ 保険収載された第１種再生医療等技術に関しては、事前に本部会委員と事務局により書類を確認し、指摘事項が修正されたことを確認した後、速
やかに本部会長及び部会長代理に報告し短縮通知の発出を行い、直近の部会開催において当該処理をした計画について報告すべき。
■ 他家間葉系幹細胞を利用した医療技術については、引き続き、第１種再生医療等技術として位置づけることとする。将来的に、再生医療等安全性
確保法の下で科学的知見が集積した段階で、第１種再生医療等技術として求められる手続の見直しを検討すべき。また、既に承認されている同種由
来再生医療等製品の適応外使用等の部会審査については、保険収載された第１種再生医療等技術と同様の手続緩和の枠組で対応可能か、個
別の技術について事務局と本部会委員とでその都度判断し、手続緩和を検討すべき。
■ エクソソーム等は、細胞断片として整理されるものであり、ヒトへの投与物としての明確な定義づけが困難であることや、諸外国における規制状況等も
勘案し、現時点においては、エクソソーム等を再生医療等安全性確保法の対象とはせず、今後の医療技術の進展を踏まえ、必要に応じ検討すべき。
Ⅰ-研13