第２（１）①

対応の方向性（条件付き承認関係）（案）

令和６年２月８日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

日本人の臨床試験の結果の提出を承認後に求める場合には、原則として条件付き承認制度を活用することとする。

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加えて、米国で迅速承認（Accelerated approval）の対象となり承認後の検証的臨床試験の実施が求められている品目であって、日本では第２
相試験の結果により通常承認されているような品目について、今後は条件付き承認制度を活用することについてどう考えるか。米国において
も、多くの品目では、承認後の検証的臨床試験は、迅速承認の際に根拠とされた臨床試験とは治療ライン等が異なる被験者を対象とするもの
であることにも鑑み、日本においてはこれまでと同様に通常承認により対応していくことが適切であると考えられるか。

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また、「検証的臨床試験の実施が困難又は相当の時間を要する」との要件については、日本人の追加データが必要となる場合
も該当することとする。また、致死的な疾患や、急速かつ不可逆的に進行する疾患など、臨床試験の実施により医薬品の承認
が遅れることの患者への不利益の程度が大きい場合には要件に該当することとするなど、幅広く解釈できるものとする。

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条件付き承認において承認後に実施する検証的臨床試験の対象患者については、必ずしも条件付き承認を受けた範囲と完全に
一致する必要はなく、臨床試験の実施可能性を踏まえつつ、異なる治療ラインや、異なる疾患の進行段階であっても認められ
る場合があるものとする。また、必ずしも日本人が含まれる必要はなく、海外で実施中又は計画されている検証的臨床試験が
認められる場合があるものとする。

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なお、「検証的臨床試験の実施が困難又は相当の時間を要する」との要件のあり方や、承認後の取消のあり方を含めた、条件
付き承認の制度的枠組みのあり方については、引き続き、法改正の要否も含め、検討を進めるものとする。また、市販後の評
価に係るPMDAの体制強化についても、併せて検討を進めるものとする。

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加えて、条件付き承認の活用を図るため、試行的なパイロット事業として、一つの方策として、審査の過程でアカデミアや患
者団体の意見を反映する仕組みについて研究を進めてはどうか。
※ 米国FDAにおいても、新たな審査制度の検討に際して、パイロット事業として試行的に検討が行われる場合がある。

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