最適使用推進ガイドライン（患者、施設・医師要件の設定等）
○ 昨今、革新的かつ高額な医薬品（市場規模が大きいものを含む）や再生医療等製品が登場、以下のように、その使用の最適化を図っている。
 革新的な新規作用機序を有する医薬品は、薬理作用や安全性プロファイルが既存の医薬品と明らかに異なることがあるため、対象患者及び使用する医療
機関の施設要件・医師要件を示した「最適使用推進ガイドライン」を作成。当該ガイドラインを踏まえた内容を保険適用上の留意事項として通知

 これにより、有効性及び安全性に関する情報が十分蓄積するまでの間、①当該医薬品の恩恵を強く受けることが期待される患者に対して使用するととも
に、②副作用が発現した際に必要な対応を迅速にとることが可能な一定の要件を満たす医療機関で使用

＜これまでに作成された最適使用推進ガイドライン＞
合計

医薬品

新規

再生医療等製品

改正

新規

H28年度

3

3

H29年度

7

2

5

H30年度

12

4

7

1

R元年度

12

3

8

1

R2年度

11

2

8

R3年度

6

1

2

改正

＜最適使用推進ガイドラインの例＞
キムリア点滴静注
 再発・難治性の白血病等の治療に用いる再生医療等製品。患者から採取したリンパ球に遺伝子組換えを行った上
で、患者に静脈投与する。１患者当たり約3,400万円 (令和元年５月22日保険適用)
 関係８学会・医会の協力の下、薬事審査と並行して最適使用推進ガイドラインを検討・作成し、医療機関・医師
の要件、投与対象となる患者等を規定。（平成31年3月26日承認、令和元年5月21日ガイドライン発出）

1
2

＜承認から保険収載までの手順＞
承認審査
薬事
（PMDA・厚労省）
承認

保険収載手続
（厚労省）

保険
適用

費用対効果評価
（厚労省）

（原則承認後60日以内、遅くとも90日以内）

1

最適GL等の検討
（厚労省・PMDA・関係学会等）

GL
策定 （継続的に検討。必要に応じて修正）

＜これまでに最適使用推進ガイドラインが作成された医薬品・再生医療等製品＞
医薬品
ニボルマブ
（オプジーボ点滴静注）

ペムブロリズマブ
（キイトルーダ点滴静注）

アベルマブ
（バベンチオ点滴静注）

デュルバルマブ
（イミイフィンジ点滴静注）

アテゾリズマブ
（テセントリク点滴静注）

効能・効果

医薬品

・悪性黒色腫
・非小細胞肺癌
・腎細胞癌
・古典的ホジキンリンパ腫
・頭頸部癌
・胃癌
・悪性胸膜中皮腫 ・食道癌
・MSI-Highを有する結腸・直腸癌

アリロクマブ

・悪性黒色腫
・古典的ホジキンリンパ腫
・MSI-Highを有する固形癌
・腎細胞癌

デュピルマブ

・メルケル細胞癌
・尿路上皮癌

・非小細胞肺癌
・尿路上皮癌
・頭頸部癌
・食道癌

・腎細胞癌

エボロクマブ
（レパーサ皮下注）

再生医療等製品

効能・効果又は性能

・ 家族性高コレステロール血症、高コレ
ステロール血症

ヒト（自己）骨髄由来間葉
系幹細胞（ステミラック注）

・ 脊髄損傷に伴う神経症候及び機能障害
の改善

・ 家族性高コレステロール血症、高コレ
ステロール血症

チサゲンレクルユーセル

・ B細胞性急性リンパ芽球性白血病
・ びまん性大細胞型B細胞リンパ腫

（デュピクセント皮下注）

・ アトピー性皮膚炎
・ 気管支喘息
・ 慢性副鼻腔炎

オマリズマブ

・ 季節性アレルギー性鼻炎

（ゾレア皮下注）

バリシチニブ

・非小細胞肺癌
・小細胞肺癌
・非小細胞肺癌
・小細胞肺癌

（プラルエント皮下注）

効能・効果

・ アトピー性皮膚炎

（キムリア点滴静注）

アキシカブタゲン シロルユー
セル（イエスカルタ点滴静注）

・ 大細胞型B細胞リンパ腫

リソカブタゲン マラルユーセ
ル（ブレヤンジ静注）

・ 大細胞型B細胞リンパ腫
・ 濾胞性リンパ腫

（オルミエント錠）

・乳癌
・肝細胞癌

ガルカネズマブ
（エムガルティ皮下注）

・ 片頭痛発作の発症抑制

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