拡大治験不実施理由と患者申出療養における対応（案）
○ 既に治験において使用されている未承認薬を使用したいという相談があった場合には、まずは主たる治験又は人道的見
地からの治験につなげることとなる。人道的見地からの治験で実施が難しいとなった場合の理由は大きく４つに分類できるとさ
れているが、そのうち、患者申出療養として実施が可能かどうかについては、以下のとおり分類されるのではないか。

既存の治療法に有効なものが存在する、あるいは生命に重大な影響
がある重篤な疾患ではない
（制度該当性事由）

既存の治療法にある程度有効なものが存在する
場合や、生命に重大な影響がある重篤な疾患で
はない場合でも、個々の患者が当該療養を希望
する事情等によっては、患者申出療養において実
施することが考慮されうるのではないか。

治験薬の供給に余裕がないあるいは人的、資本的リソース不足のた
め、主たる治験の実施に影響を与えるおそれがあること
（絶対事由）

拡大治験では治験の実施に影響を与えるおそれ
がある場合でも、患者申出療養として行う場合に
は治験の実施に影響を与えないケースもあるので
はないか。

主たる治験の症例の組入期間中であるため、拡大治験を実施した場
合、主たる治験への患者の組入が阻害される。または主たる治験の
評価、盲検性等に影響を及ぼすことで、主たる治験の実施に影響を
与えるおそれがあること（時期的事由）
病期の進行度や合併症等の患者の病状に鑑みて、ベネフィットに比し
て明らかにリスクが高いことから、安全性の観点から拡大治験への参
加が勧められないこと（個別事由）

患者申出療養においても同様に実施困難ではな
いか。

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