先進医療審査の事前照会事項に対する回答２

先進医療技術名： 抗菌薬併用腸内細菌叢移植療法（A-FMT 療法）
2022 年 11 月 28 日
所属・氏名： 順天堂大学医学部附属順天堂医院 消化器内科 永原章仁

１．研究計画書 3.4.1 主要評価項目について、
主要評価項目を「FMT 治療開始後 8 週時における寛解率」と設定し、その寛解の定義の 1 つとして
「排便数回数スコア＝０点、あるいは適格性確認時から 1 点以上減少」とあります。この適格性確認
時のスコアは、選択基準で用いる「適格性確認日前直近 3 日間における MMDAI 排便回数スコアの
平均（4.2.1）」を指しますでしょうか。すなわち、ベースライン（適格性確認）時のスコアについてより明
確にご記載ください。
【回答】
ご認識頂きましたとおり、当該の適格性確認時のスコアは選択基準で用いる「適格性確認日前直近 3
日間における MMDAI 排便回数スコアの平均（4.2.1）」を指します。ご指示のとおり、ベースライン（適格性
確認）時のスコアについて、より明確となるように記載を修正致します。

２．研究計画書 10.個々の研究対象者における中止基準について、
中止基準として、「3)原疾患が完治し、治療の必要がなくなった場合」とあります。当該理由で 8 週以
内に中止した場合、主要評価項目はどのように判定されますでしょうか。同様に「4) 原疾患悪化の
ため、プロトコル治療の継続が好ましくないと判断された場合」とありますが、当該理由で 8 週以内に
中止に至った場合は、寛解なし、と判定されますでしょうか。8 週時に MMDAI が評価されなかった症
例の主要評価項目の判定基準についてご記載ください。
【回答】
ご質問に対し、以下のとおり回答致します。また、回答③の内容について、研究計画書「11.4. 欠落、不
採用及び異常データの取扱いの手順」に追記致します。
① 「3)原疾患が完治し、治療の必要がなくなった場合」を理由とした 8 週以内の中止例に係る主要評価
の取扱いについて
潰瘍性大腸炎は完治可能な疾患ではなく、寛解導入後も寛解維持していくことが治療目標となりま
す。そのため、治療途中で寛解導入した場合でも、抗菌薬および FMT を 1 つのレジメンとした本 AFMT 療法の完遂が必要となります。よって本中止基準を満たす状況は想定されず、不適切な記載で
あったため、本項目は中止基準から削除させて頂きます。
② 「4) 原疾患悪化のため、プロトコル治療の継続が好ましくないと判断された場合」を理由とした 8 週
以内の中止例に係る主要評価の取扱いについて
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