会員企業の現状
• 当協議会の会員企業の約７割は創薬ベンチャーである。
• 従業員数は、多くの企業で100人以下である。特に、20名以下の企業も約４割に及んでいる。
• 多くの会員企業は、売上高研究開発費比率が主要製薬会社の水準を大幅に超えるため、巨
額の営業赤字にならざるを得ない（参照： ３頁）。開発品目の多くが難病・希少疾病用薬であり
（参照： 10頁）、原価計算方式で薬価算定されることが多い。その場合、患者数が限定的であ
るため、高薬価でない場合には採算が見込めず、日本での開発を断念し、海外開発を優先す
る現状がある（参照: ４頁）。
• 大手企業が手掛けない市場規模の非常に小さな難病・希少疾病用薬の開発を手掛ける創薬
ベンチャーの開発が滞ることで、今後さらなるドラッグ・ラグ/ロスが進むことが危惧される。
• なお、会員各社は開発期間短縮や費用削減による、より効率的な研究開発を行っている。例え
ば、医師主導治験による研究開発を積極的に行い、本邦におけるアンメットメディカルニーズの
社会実装に貢献している (参照： 11頁）。

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