業界団体からの要望事項 ①

② 有用性加算などの評価を拡充 ー

@ 現状の有用性系加算体系では、実薬比較臨床試験が困難な領域での新薬や新たなモダリティなど従
来と異なる概念の新薬、早期に日本に上市される新薬の評価が困難である

@ 寺査報告書以外の薬事承認に関わらないデータ等は、加算の評価に十分に考慮されていない
※比較対照となる薬剤が存在しないこと、患者数が少ないまたは疾患の特性により統計的に有効性を示すことが難しいこと

【加算で評価すべぎ有要素】
@ 収載時点ではガイドライン等への記載が無くても、薬価収載後には本邦で標準的治療法となることが
明らかであると見込まれる場合には加算を適用すべきである

@ 現行の加算要件では評価がされにくい患者・家族の社会生活上の有用性については、治験の評価項
目として有用性が検証されている場合には、加算として評価可能とするべきである

@ 長期間新薬が上市されていない領域や開発リスクが高い領域の品目について、そのような領域の開
発をより促進する観点から、評価する必要がある
【加算評価の際に活用すべきエビデンス】

@ 逢少疾病用医薬品など、実薬との直接比較試験の実施が困難な領域では、適切な統計学的処理がな
された間接比較データも加算根拠として受け入れ可能とするべきである

@ 評価の根拠とするデータについて、和審査報告書だけでなく範囲の拡充について検討すべきである

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