副作用の発現割合は、プラセボ群 10.2%（82/804 例）、本剤群 15.2%（123/811 例）で
あった。いずれかの群で 2%以上に認められた副作用は、注射部位反応（プラセボ群 0%
（0/804 例）、本剤群 2.2%（18/811 例））であった。
（5）家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）患者を対象とした海外第Ⅲ相試
験（ORION-5 試験）
【試験の概要】
HoFH 患者を対象に、本剤の LDL-C 低下作用を検証するための無作為化並行群間比
較試験が海外 13 施設で実施された。
180 日間の二重盲検期間に、プラセボ又は本剤 300 mg を、投与 1 及び 90 日目に皮下
投与した。その後、540 日間の非盲検期間に、本剤 300 mg を、プラセボ群（プラセボ/
本剤群）では投与 180、270、450 及び 630 日目に、本剤群（本剤/本剤群）では投与 270、
450 及び 630 日目に投与した。
対象となる患者は、スクリーニング時に以下の基準を満たすこととされた。
＜主な選択基準＞
18 歳以上
HoFH と遺伝子診断、若しくは未治療時の LDL-C が 500 mg/dL を超え、かつ 10 歳
未満時の黄色腫の発症又は両親が HeFH である
低脂肪食を安定して摂取している
空腹時 LDL-C が 130 mg/dL 以上
トリグリセリドが 400 mg/dL 未満
腎透析又は腎移植を実施しておらず、今後も実施予定がない
スタチン投与中の場合は、スタチンを最大耐用量（注 1）で投与しており、スタチン投
与中でない場合は、2 種類以上のスタチンのあらゆる用量に対して不耐である
脂質低下剤投与中の場合は、その用量がスクリーニングの 30 日以上前から一定で
あり、試験期間中は薬剤の種類及び用量に変更予定がない
【結果】
（有効性）
主要評価項目である、投与 150 日目の LDL-C のベースラインからの変化率は、表 9
のとおりであった。本剤 300 mg はプラセボと比較して有意に LDL-C 値を低下させるこ
とが示されなかった。

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