1．はじめに
医薬品の有効性・安全性の確保のためには、添付文書等に基づいた適正な使用が求め
られる。さらに、近年の科学技術の進歩により、抗体医薬品などの革新的な新規作用機
序医薬品が承認される中で、これらの医薬品を真に必要な患者に提供することが喫緊の
課題となっており、
経済財政運営と改革の基本方針 2016（平成 28 年 6 月 2 日閣議決定）
においても、革新的医薬品等の使用の最適化推進を図ることとされている。
新規作用機序医薬品では、薬理作用や安全性プロファイルが既存の医薬品と明らかに
異なることがある。このため、有効性及び安全性に関する情報が十分蓄積するまでの間、
当該医薬品の恩恵を強く受けることが期待される患者に対して使用するとともに、副作
用が発現した際に必要な対応をとることが可能な一定の要件を満たす医療機関で使用
することが重要である。
したがって、本ガイドラインでは、開発段階やこれまでに得られている医学薬学的・
科学的見地に基づき、以下の医薬品の最適な使用を推進する観点から必要な要件、考え
方及び留意事項を示す。
なお、本ガイドラインは、独立行政法人医薬品医療機器総合機構、一般社団法人日本
臨床内科医会、一般社団法人日本循環器学会、一般社団法人日本動脈硬化学会、一般社
団法人日本アフェレシス学会及び一般社団法人日本脳卒中学会の協力のもと作成した。
対象となる医薬品：レパーサ皮下注 140 mg ペン、レパーサ皮下注 420 mg オートミニドー
ザー（一般名：エボロクマブ（遺伝子組換え））
効能又は効果：家族性高コレステロール血症、高コレステロール血症
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る。
・心血管イベントの発現リスクが高い
・HMG-CoA 還元酵素阻害剤で効果不十分、又は HMG-CoA 還元酵素
阻害剤による治療が適さない
用法及び用量：レパーサ皮下注 140 mg ペン
①

家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体及び高コレステロー
ル血症：通常、成人にはエボロクマブ（遺伝子組換え）として 140
mg を 2 週間に 1 回又は 420 mg を 4 週間に 1 回皮下投与する。

②

家族性高コレステロール血症ホモ接合体：通常、成人にはエボロ
クマブ（遺伝子組換え）として 420 mg を 4 週間に 1 回皮下投与す
る。
効果不十分な場合には、420 mg を 2 週間に 1 回皮下投与できる。
なお、LDL アフェレーシスの補助として本剤を使用する場合は、
開始用量として 420 mg を 2 週間に 1 回皮下投与することができ
る。

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