対象となる患者は、HoFH の遺伝子診断が確定した 12 歳以上 80 歳以下の患者、又は
未治療時の LDL-C が 500 mg/dL 超の既往があり、
10 歳未満での黄色腫又は両親の HeFH
の所見に基づき、臨床的に HoFH と診断された患者でスクリーニング時に以下の基準を
満たすこととされた。
（主な選択基準）
空腹時 LDL-C が 130 mg/dL 以上
空腹時 TG が 400 mg/dL 以下
組入れの 8 週前以降に LDL 又は血漿アフェレーシスを受けていない
【結果】
有効性及び安全性の主要な解析対象集団は、プラセボ Q4W 群 16 例、本剤 Q4W 群 33
例であった。
（有効性）
本剤はプラセボと比較して有意に LDL-C 値を低下させることが示された。
投与 12 週時点における LDL-C のベースラインからの変化率（FAS）
LDL-C（超遠心法）
LDL-C（算出法）
プラセボ
本剤
プラセボ
本剤
ベースライン値（mg/dL）
例数
16
33
16
33
平均値±標準偏差
335.8±146.0
356.0±134.5
335.0±144.8
354.5±136.4
12 週時点の値（mg/dL）
例数
15
29
16
29
平均値±標準偏差
363.8±164.3
274.2±161.2
357.4±160.2
274.9±162.1
12 週時点の変化量（mg/dL）
例数
15
29
16
29
平均値±標準偏差
19.5±67.4
-79.1±84.4
22.4±64.5
-78.6±82.2
12 週時点の変化率（%）
例数
15
29
16
29
平均値±標準偏差
6.11±18.25
-26.07±23.21
7.45±19.32
-25.94±22.85
最小二乗平均値±標準誤差 a
7.88±5.26
-23.05±3.78
9.02±5.23
-23.09±3.83
プラセボとの差 a
-30.93
-32.12
最小二乗平均値
[-43.86, -18.00]
[-45.05, -19.18]
[95%信頼区間]
p＜0.001
p＜0.001
a：投与群、スクリーニング時の LDL-C 値（420 mg/dL 未満、420 mg/dL 以上）
、来院時期、投与群
と来院時期の交互作用を固定効果とした反復測定混合効果モデル

（安全性）
有害事象は、プラセボ Q4W 群 62.5%（10/16 例）
、本剤 Q4W 群 36.4%（12/33 例）に
認められた。いずれかの群で複数例に認められた有害事象は、上気道感染 4 例（プラセ
ボ群 1 例、本剤群 3 例、以下同順）
、インフルエンザ（0 例、3 例）
、胃腸炎（0 例、2 例）
、
鼻咽頭炎（0 例、2 例）及び悪心（2 例、0 例）であった。
治験薬と関連ありと判断された有害事象は、プラセボ Q4W 群 12.5%（2/16 例）
、本剤

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