
臨床的に重大な中枢神経系（CNS）疾患の既往歴又は現病を有する患者*2。
*1：治験実施計画書改訂第 5.0 版において、パート B のコホート 1 及び 2 の BCMA 発現割合に係る規定が変更さ
れ、BCMA の事前測定を不要とするコホート 3 が追加された。なお、以前の版ではコホート 1 及び 2 に BCMA
発現割合 50%以上及び 50%未満の患者各 10 例を組み入れることとされていた。
*2：治験実施計画書改訂第 4.1 版において、MM-001 試験にあわせて除外基準が変更された。以前の版では中枢神
経系の疾患の既往歴を有する患者は除外されていなかった。

本品の用法及び用量又は使用方法は、パート A では抗 BCMA CAR T 細胞として 50×106 個、150
×106 個、450×106 個又は 800×106 個を目標用量として単回静脈内投与することとされた。パート B
ではパート A で決定された RP2D である抗 BCMA CAR T 細胞として 150×106 個又は 450×106 個を
目標用量として単回静脈内投与することとされた。実際の投与量は規定された目標用量の±20%ま
で許容された。
また、生体内での本品の生着及び増殖を促進することを目的に、前処置として以下の LD 化学療
法を行い、LD 化学療法の終了から 3 日後に本品を投与することとされた。また、本品の製造期間中
に病勢コントロールのための抗骨髄腫治療（ブリッジング療法）が許容された。ブリッジング療法
は LD 化学療法の開始より 14 日前までに完了することとされた。
（1）前処置の LD 化学療法
シクロホスファミド 300 mg/m2 及びフルダラビン 30 mg/m2 をいずれも 1 日 1 回、3 日間点滴静脈内
投与した。また、患者の状態（腎機能障害等）に応じてフルダラビンの投与量の減量が行われた。
（2）CRB-401 試験の臨床成績
有効性について、2020 年 4 月 7 日データカットオフ時点における IMWG 基準（Lancet Oncol 2016;
17: e328-46）に基づく IRC 判定による全奏効割合の結果は表 5 のとおりであった。
表5

IMWG 基準に基づく最良治療効果（IRC 判定、本品投与集団、2020 年 4 月 7 日データカットオフ）
例数（%）
150×106～
50×106 個
150×106 個
450×106 個
800×106 個
全体
450×106 個
3例
18 例
38 例
3例
62 例
56 例
0
6（33.3）
15（39.5）
2（66.7）
21（37.5）
23（37.1）
sCR
0
0
0
0
0
0
CR
VGPR
0
1（5.6）
11（28.9）
1（33.3）
12（21.4）
13（21.0）
PR
0
1（33.3）
3（16.7）
6（15.8）
9（16.1）
10（16.1）
MR
0
0
1（5.6）
1（2.6）
2（3.6）
2（3.2）
SD
0
2（66.7）
4（22.2）
3（7.9）
7（12.5）
9（14.5）
PD
0
0
3（16.7）
2（5.3）
5（8.9）
5（8.1）
NE
0
0
0
0
0
0
1
10
32
3
42
46
奏効（sCR、CR、VGPR 又は PR）
33.3
55.6
84.2
100
75.0
74.2
全奏効割合（%）
［0.8,
90.6］
［30.8,
［68.7,
［29.2,
100］
［61.6,
85.6］
［61.5,
［95%CI*］（%）
78.5］
94.0］
84.5］
*：Clopper-Pearson 法

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