3.

臨床成績

再発又は難治性の多発性骨髄腫（MM）の承認時に評価した主な臨床試験の成績を示す。

【有効性】
3.1.

国際共同第Ⅱ相試験（BB2121-MM-001 試験）

再発又は難治性の MM 患者を対象に、本品の有効性及び安全性の検討を目的とした非盲検非対照
国際共同第Ⅱ相試験（以下、「MM-001 試験」）が実施された。主な選択・除外基準は表 1 のとおり
であった。
表１ 主な選択・除外基準
＜選択基準＞

以下の前治療歴を有する再発又は難治性の MM 患者。
➢
MM に対する前治療を 3 レジメン以上受けている（導入療法は造血幹細胞移植及び維持療法の有無を問
わず 1 レジメンとする）。
➢
各レジメンの治療サイクルは、最良治療効果が PD でなければ、連続 2 サイクル以上受けていなければ
ならない。
➢
免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤及び抗 CD38 抗体による前治療歴を有する。
➢
直近の前治療に対して難治性（治療中又は治療後 60 日以内に PD 確認）。

以下の基準の少なくとも 1 つに合致する測定可能病変を有する患者。
➢
血清 M タンパク 1.0 g/dL 以上
➢
尿中 M タンパク 200 mg/24 h 以上
➢
血清 FLC アッセイにおいて、FLC レベルが 10 mg/dL（100 mg/L）以上であり、血清 FLC 比率が異常

ECOG PS が 0 又は 1 の患者。
＜除外基準＞

形質細胞白血病、ワルデンストレーム・マクログロブリン血症、POEMS 症候群又は臨床的に重大なアミロ
イドーシスを有する又は既往歴のある患者。

同種造血幹細胞移植、がんに対する遺伝子治療、がんに対する細胞治療（自家骨髄移植及び自家末梢血幹細
胞移植は除く。）又は BCMA を標的とした治療の実施歴のある患者。

中枢神経系（CNS）に骨髄腫病変を有する患者。

臨床的に重大な中枢神経系（CNS）疾患の既往歴又は現病を有する患者。

本品の用法及び用量又は使用方法は、外国人コホートでは抗 BCMA CAR T 細胞として 150×106
個、300×106 個又は 450×106 個1）を目標用量として単回静脈内投与することとされた。日本人コホ
ートでは全例で 450×106 個を目標用量として単回静脈内投与することとされた。
また、生体内での本品の生着及び増殖を促進することを目的に、前処置として以下の LD 化学療
法を行い、LD 化学療法の終了から 3 日後に本品を投与することとされた。また、本品の製造期間中
に病勢コントロールのための抗骨髄腫治療（ブリッジング療法）が許容された。ブリッジング療法
は LD 化学療法の開始より 14 日前までに完了することとされた。
（1）前処置の LD 化学療法

1） 実際の投与量の上限として、450×106 個の＋20%の範囲内である 540×106 個までが許容範囲とされた。

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